Zimura

Zimura

Điều trị teo địa lý

Iveric Bio thông báo hoàn thành quá trình đệ trình NDA lên FDA cho Avacincaptad Pegol để điều trị bệnh teo cơ địa

PARSIPPANY, NJ–(BUSINESS WIRE)–Dec. Ngày 20 tháng 2 năm 2022– IVERIC bio, Inc. (Nasdaq: ISEE) hôm nay thông báo rằng họ đã đệ trình lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phần thứ ba và cũng là phần cuối cùng của Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) để xem xét lần lượt pegol avacincaptad (ACP), một chất ức chế C5 bổ sung điều tra mới để điều trị teo địa lý (GA) thứ phát sau thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD). Theo thỏa thuận của công ty với FDA về đánh giá NDA liên tục, phần 3 của NDA bao gồm dữ liệu hóa học, sản xuất và kiểm soát.

Glenn P. Sbledorio, Giám đốc điều hành của Iveric Bio cho biết: “Chúng tôi rất vui mừng đã gửi NDA hoàn chỉnh của mình cho pegol avacincaptad với yêu cầu xem xét ưu tiên dựa trên chỉ định Liệu pháp đột phá của chúng tôi. “Chúng tôi tiếp tục đẩy nhanh quá trình chuẩn bị ra mắt với mục tiêu cung cấp phương pháp điều trị càng sớm càng tốt cho những bệnh nhân AMD bị ảnh hưởng bởi GA, một căn bệnh dẫn đến mù lòa không thể đảo ngược.”

Việc đệ trình NDA dựa trên kết quả an toàn và hiệu quả chính được xác định trước trong 12 tháng từ các thử nghiệm lâm sàng GATHER1 và GATHER2. ACP là sản phẩm thử nghiệm duy nhất để điều trị GA đạt được tiêu chí chính 12 tháng được chỉ định trước trong hai thử nghiệm then chốt giai đoạn 3 với tỷ lệ hiệu quả quan sát được lên tới 35%. Ngoài ra, ACP là liệu pháp nghiên cứu đầu tiên và duy nhất nhận được chỉ định Liệu pháp đột phá cho GA thứ phát sau AMD.

Pravin U. Dugel, Chủ tịch của Iveric Bio cho biết: “Chúng tôi rất vui mừng với hiệu quả có ý nghĩa thống kê và kết quả an toàn nhất quán từ cả hai thử nghiệm lâm sàng then chốt GATHER1 và GATHER2. “Thỏa thuận Đánh giá Giao thức Đặc biệt của chúng tôi dành cho GATHER2, đánh giá luân phiên, chỉ định Liệu pháp Đột phá và yêu cầu xem xét ưu tiên nhằm đẩy nhanh quá trình xem xét và cung cấp pegol avacincaptad cho bệnh nhân GA, những người hiện không có lựa chọn điều trị nào. Chúng tôi mong muốn được hợp tác với FDA trong suốt quá trình xem xét NDA.”

Giới thiệu về Teo địa lý
Thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD) là nguyên nhân chính gây mất thị lực trung tâm vừa và nặng ở người lớn tuổi, ảnh hưởng đến cả hai mắt ở phần lớn bệnh nhân. Điểm vàng là một khu vực nhỏ ở phần trung tâm của võng mạc chịu trách nhiệm về thị lực trung tâm. Khi AMD tiến triển, sự mất mát của các tế bào võng mạc và các mạch máu bên dưới trong điểm vàng dẫn đến sự mỏng đi rõ rệt và/hoặc teo mô võng mạc. Teo địa lý, liên quan đến AMD, dẫn đến mất thị lực không thể phục hồi ở những bệnh nhân này. Hiện tại không có lựa chọn điều trị nào được FDA Hoa Kỳ hoặc Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) phê duyệt dành cho bệnh nhân bị teo cơ địa thứ phát sau AMD.

Giới thiệu về Avacincaptad Pegol
Avacincaptad pegol (ACP) là một loại thuốc nghiên cứu chưa được bất kỳ cơ quan quản lý nào đánh giá về tính an toàn và hiệu quả. ACP không được ủy quyền cho bất kỳ chỉ định nào ở bất kỳ quốc gia nào. ACP là một chất ức chế protein bổ sung C5 mới. Hoạt động quá mức của hệ thống bổ sung và protein C5 được cho là đóng vai trò quan trọng trong sự phát triển và tăng trưởng của sẹo và mất thị lực liên quan đến teo địa lý (GA) thứ phát do thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD). Bằng cách nhắm mục tiêu vào C5, ACP có khả năng làm giảm hoạt động của hệ thống bổ sung gây ra sự thoái hóa của các tế bào võng mạc và có khả năng làm chậm sự tiến triển của GA.

Giới thiệu về các thử nghiệm lâm sàng của GATHER
ACP đã đáp ứng tiêu chí chính trong thử nghiệm lâm sàng GATHER1 đã hoàn thành và thử nghiệm lâm sàng GATHER2 đang diễn ra, cả hai đều là thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 ngẫu nhiên, che mặt đôi, có kiểm soát giả, đa trung tâm. Các thử nghiệm lâm sàng này đã đo lường hiệu quả và độ an toàn của việc sử dụng ACP 2 mg trong dịch kính hàng tháng ở bệnh nhân GA thứ phát sau AMD. Trong 12 tháng đầu tiên ở cả hai thử nghiệm, bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận ACP 2 mg hoặc giả hàng tháng. Có 286 người tham gia đăng ký GATHER1 và 448 người tham gia đăng ký GATHER2. Tiêu chí đánh giá hiệu quả chính trong cả hai nghiên cứu then chốt đều dựa trên diện tích GA được đo bằng tự phát huỳnh quang ở đáy mắt tại ba thời điểm: Đường cơ sở, Tháng 6 và Tháng 12. Tốc độ tăng trưởng trung bình (độ dốc) trong vùng GA từ đường cơ sở đến tháng 12 sử dụng dữ liệu quan sát được là 35% trong GATHER 1 và 18% trong GATHER2. Trong GATHER1 và GATHER2 kết hợp, các tác dụng phụ cấp cứu được báo cáo thường xuyên nhất trong điều trị ở liều khuyến cáo 2 mg có liên quan đến quy trình tiêm. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥ 5% và nhiều hơn là giả) được báo cáo ở những bệnh nhân dùng avacincaptad pegol 2 mg là xuất huyết kết mạc (13%), tăng IOP (9%) và CNV (7%). Sau 18 tháng điều trị trong GATHER1 và 12 tháng điều trị trong GATHER2, không có trường hợp viêm nội nhãn nghiêm trọng, viêm mạch máu hoặc viêm nội nhãn.

Về chỉ định trị liệu đột phá
Chỉ định Liệu pháp Đột phá là một quy trình được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc nhằm điều trị một tình trạng nghiêm trọng và bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy rằng loại thuốc đó có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể so với liệu pháp hiện có trên (các) điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng. FDA sẽ xem xét toàn bộ dữ liệu được gửi để hỗ trợ phê duyệt các loại thuốc được chỉ định là liệu pháp đột phá để xác định xem thuốc có an toàn và hiệu quả cho mục đích sử dụng trước khi chúng được phê duyệt đưa ra thị trường hay không.

Giới thiệu về sinh học Iveric
Iveric Bio là một công ty dược phẩm sinh học dựa trên khoa học, tập trung vào việc khám phá và phát triển các phương pháp điều trị mới cho các bệnh võng mạc với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Công ty cam kết có tác động tích cực đến cuộc sống của bệnh nhân bằng cách cung cấp các phương pháp điều trị chất lượng cao, an toàn và hiệu quả được thiết kế để giải quyết các bệnh suy nhược võng mạc bao gồm các giai đoạn sớm của bệnh thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác. Để biết thêm thông tin về Công ty, vui lòng truy cập www.ivericbio.com.

Tuyên bố hướng tới tương lai
Bất kỳ tuyên bố nào trong thông cáo báo chí này về các kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng trong tương lai của Công ty đều cấu thành các tuyên bố hướng tới tương lai nhằm mục đích tuân thủ các điều khoản về bến cảng an toàn theo Đạo luật Cải cách Tố tụng Chứng khoán Tư nhân năm 1995. Các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm bất kỳ tuyên bố nào về chiến lược, tương lai của Công ty các hoạt động và kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng trong tương lai của Công ty và bất kỳ tuyên bố nào khác có chứa các từ “dự đoán”, “tin tưởng”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự định”, “mục tiêu”, “có thể”, “có thể, ” “kế hoạch”, “dự đoán”, “dự án”, “tìm kiếm”, “mục tiêu”, “tiềm năng”, “ý chí”, “sẽ”, “có thể”, “nên”, “tiếp tục” và các cách diễn đạt tương tự. Trong thông cáo báo chí này, các tuyên bố hướng tới tương lai của Công ty bao gồm các tuyên bố về những kỳ vọng của công ty đối với kết quả và ý nghĩa của dữ liệu lâm sàng từ các thử nghiệm GATHER1 và GATHER2 của ACP trong bệnh teo địa lý, chiến lược phát triển và quy định của công ty đối với ACP, bao gồm cả những kỳ vọng về đánh giá ưu tiên của NDA đã đệ trình cho ACP trong GA và khả năng phê duyệt cũng như tiện ích tiềm năng của ACP trong điều trị chứng teo cơ địa. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể có thể khiến các chương trình phát triển, kết quả, hiệu suất hoặc thành tích trong tương lai của Công ty khác biệt đáng kể so với những tuyên bố hướng tới tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý. Những rủi ro và sự không chắc chắn như vậy bao gồm, trong số những rủi ro khác, những rủi ro liên quan đến kỳ vọng đối với các vấn đề pháp lý, diễn giải kết quả thử nghiệm lâm sàng của cộng đồng khoa học và y tế, sự phát triển từ các đối thủ cạnh tranh của Công ty và thị trường cho các sản phẩm của Công ty và các yếu tố khác được thảo luận trong phần “Rủi ro Các yếu tố” có trong các báo cáo hàng quý và hàng năm mà Công ty nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Hối đoái. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào chỉ thể hiện quan điểm của Công ty kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này. Công ty dự đoán rằng các sự kiện và diễn biến tiếp theo có thể khiến quan điểm của Công ty thay đổi. Mặc dù Công ty có thể chọn cập nhật các tuyên bố hướng tới tương lai này vào một thời điểm nào đó trong tương lai, nhưng Công ty đặc biệt từ chối mọi nghĩa vụ phải làm như vậy trừ khi luật pháp yêu cầu.

Nguồn: Iveric bio, Inc.

Những bài viết liên quan

Zimura (avacincaptad pegol) Lịch sử Phê duyệt của FDA


Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published.