Tin dược học

Vadadustat

Posted on by Yduoctot
01
Jun

Vadadustat

Điều trị cho: Thiếu máu liên quan đến suy thận mãn tính

FDA cung cấp cho Akebia Therapeutics một con đường phía trước cho Vadadustat

  • FDA từ chối giải quyết tranh chấp chính thức, nhưng vạch ra lộ trình gửi lại NDA cho bệnh nhân phụ thuộc vào lọc máu mà không có nghiên cứu lâm sàng mới
  • Akebia có kế hoạch yêu cầu cuộc họp Loại A và sau đó gửi lại NDA

CAMBRIDGE, Thánh Lễ., 30 Tháng Năm, 2023 /PRNewswire/ — Akebia Therapeutics®(Nasdaq: AKBA), một công ty dược phẩm sinh học với mục đích cải thiện cuộc sống của những người bị ảnh hưởng bởi bệnh thận, hôm nay thông báo rằng công ty đã nhận được phản hồi bằng văn bản từ Văn phòng Thuốc mới (OND) của Cơ quan Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ Cơ quan quản lý (FDA) đối với Yêu cầu giải quyết tranh chấp chính thức (FDRR) của Akebia liên quan đến Thư phản hồi đầy đủ (CRL) nhận được vào tháng 3 năm 2022 cho vadadustat. Bức thư từ OND cho biết kháng cáo của công ty đã bị từ chối; tuy nhiên, bức thư đã cung cấp một con đường phía trước để công ty gửi lại đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho vadadustat để điều trị bệnh thiếu máu do bệnh thận mãn tính (CKD) cho bệnh nhân phụ thuộc lọc máu. Bức thư đề cập đến các vấn đề được nêu trong CRL, cung cấp phản hồi và kết luận về những vấn đề đó, đồng thời nêu rõ thông tin sẽ được đưa vào bản gửi lại NDA, không bao gồm việc tạo dữ liệu lâm sàng bổ sung.

CRL đưa ra mối lo ngại về nguy cơ gia tăng các biến cố huyết khối tắc mạch do huyết khối tiếp cận mạch máu (VAT). Mặc dù không loại bỏ tín hiệu an toàn tiềm ẩn, OND chỉ ra rằng mức độ gia tăng rủi ro tiềm ẩn là không lớn và có thể là một kết luận hợp lý rằng việc gia tăng các sự kiện VAT có thể được quản lý như một vấn đề ghi nhãn.

CRL lưu ý mối lo ngại về nguy cơ tổn thương gan do thuốc (DILI) và lo ngại rằng việc theo dõi liên tục sẽ được thực hiện kém đồng đều hơn một khi có sẵn trên thị trường so với trong thử nghiệm lâm sàng. OND kết luận rằng mặc dù DILI vẫn là một mối lo ngại, nhưng tín hiệu DILI có cường độ khiêm tốn và có khả năng quản lý được bằng cách giám sát thích hợp. OND cũng thừa nhận ý kiến ​​của Akebia rằng việc theo dõi như vậy là thường xuyên đối với bệnh nhân chạy thận nhân tạo và do đó, việc kiểm tra nghiêm ngặt phù hợp với các khuyến nghị trên nhãn có thể sẽ được thực hiện đầy đủ. Thư OND nêu rõ rằng trải nghiệm thương mại sẽ rất có giá trị khi xem xét rằng DILI có thể được xử lý thông qua việc dán nhãn và DILI sẽ là một sự kiện bất thường sau khi phê duyệt. Nó cũng khuyên rằng dữ liệu từ kinh nghiệm thương mại ở Nhật Bản có thể chứng minh giá trị trong việc đánh giá thêm rủi ro của DILI. Theo đó, Akebia có kế hoạch đưa dữ liệu sau phê duyệt từ Nhật Bản vào bản đệ trình lại NDA, nơi hàng chục nghìn bệnh nhân Nhật Bản mắc CKD đã tiếp xúc với vadadustat cho đến nay. Đáng chú ý, dựa trên dữ liệu an toàn mà công ty đã nhận được từ đối tác tại Nhật Bản, Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, không có báo cáo nào về DILI trong hơn hai năm vadadustat có mặt trên thị trường Nhật Bản.

“Chúng tôi vô cùng hài lòng với kết quả này. Thư của OND cung cấp hướng dẫn về lộ trình gửi lại NDA của chúng tôi và khả năng phê duyệt vadadustat cho bệnh nhân phụ thuộc lọc máu ở Hoa Kỳ mà không cần phải tạo dữ liệu lâm sàng bổ sung. Chúng tôi đánh giá cao sự tham gia của FDA với chúng tôi trong suốt quá trình kháng cáo,” John P. Butler, Giám đốc điều hành của Akebia cho biết.

OND đề xuất rằng Akebia yêu cầu một cuộc họp Loại A với Bộ phận để đảm bảo sự thống nhất về nội dung của bản đệ trình lại NDA. Akebia có kế hoạch yêu cầu cuộc họp này càng sớm càng tốt và dự kiến ​​sẽ gửi lại NDA vào nửa cuối năm 2023.

John Butler nói thêm: “Nhóm của chúng tôi sẽ nhanh chóng chuẩn bị cho cuộc họp Loại A với Phòng và đồng thời tiếp tục chuẩn bị hồ sơ gửi lại của chúng tôi. Chúng tôi dự kiến ​​Phòng sẽ tiến hành đánh giá hồ sơ nộp lại của chúng tôi trong 6 tháng. Chúng tôi vẫn cam kết với những bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi thận bệnh và tin tưởng vào sự cân bằng thuận lợi giữa lợi ích và rủi ro của vadadustat như một phương pháp điều trị thiếu máu do bệnh thận mãn tính.”

Vadadustat hiện được phép sử dụng ở 33 quốc gia. Vào tháng 4 năm 2023 và tháng 5 năm 2023, Ủy ban Châu Âu và Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe của Vương quốc Anh đã cấp phép tiếp thị cho Vafseo® (vadadustat), để điều trị thiếu máu có triệu chứng liên quan đến bệnh thận mãn tính ở người lớn chạy thận nhân tạo mãn tính. Cũng trong tháng 5 năm 2023, Akebia đã ký một thỏa thuận cấp phép độc quyền với Medice có trụ sở tại Đức, cấp cho Medice quyền tiếp thị và bán Vafseo ở Khu vực kinh tế châu Âu ngoài Vương quốc Anh, Thụy Sĩ và Úc. Dự kiến, Vafseo sẽ ra mắt tại Châu Âu vào cuối năm 2023. Vafseo được tiếp thị tại Nhật Bản bởi Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation.

Về Akebia Therapeutics

Akebia Therapeutics, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học tích hợp đầy đủ với mục đích cải thiện cuộc sống của những người bị ảnh hưởng bởi bệnh thận. Công ty được thành lập vào năm 2007 và có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập trang web của chúng tôi tại www.akebia.comkhông phải là một phần của bản phát hành này.

Giới thiệu về Vadadustat

Vadadustat là một chất ức chế prolyl hydroxylase yếu tố gây thiếu oxy đường uống được thiết kế để mô phỏng tác động sinh lý của độ cao đối với lượng oxy sẵn có. Ở độ cao cao hơn, cơ thể phản ứng với lượng oxy có sẵn thấp hơn bằng cách ổn định yếu tố gây thiếu oxy, có thể dẫn đến tăng sản xuất tế bào hồng cầu và cải thiện việc cung cấp oxy cho các mô. Vadadustat không được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận. Vadadustat được phê duyệt ở Châu Âu để điều trị thiếu máu có triệu chứng do CKD ở bệnh nhân trưởng thành chạy thận nhân tạo mãn tính. Tại Nhật Bản, vadadustat được phê duyệt là phương pháp điều trị bệnh thiếu máu do CKD ở cả bệnh nhân trưởng thành phụ thuộc lọc máu và không chạy thận nhân tạo.

Thông tin an toàn quan trọng

Để biết thông tin về an toàn, hãy xem Tóm tắt Đặc tính Sản phẩm của Châu Âu (SPC/SmPC) dành cho Vafseo® (vadadustat) tại https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2023/20230424158854/anx_158854_en.pdf và https://products.mhra.gov.uk/.

Tuyên bố nhìn về phía trước

Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này liên quan đến chiến lược, kế hoạch, triển vọng, kỳ vọng, niềm tin, ý định và mục tiêu của Akebia Therapeutics, Inc. như đã được sửa đổi và bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến: Kế hoạch của Akebia yêu cầu một cuộc họp Loại A và sau đó gửi lại NDA của mình cho vadadustat, bao gồm cả thời gian và dữ liệu được đưa vào đó; kỳ vọng của Akebia về thời gian xem xét NDA của mình sau khi được gửi lại; Các kế hoạch và kỳ vọng của Akebia đối với việc thương mại hóa Vafseo ở Châu Âu, bao gồm cả thời gian thực hiện; và những tuyên bố liên quan đến niềm tin về những lợi ích mà vadadustat có thể mang lại cho bệnh nhân. Các thuật ngữ “mong đợi”, “dự định”, “tin tưởng”, “kế hoạch”, “mục tiêu”, “tiềm năng”, “sẽ”, “tiếp tục”, dẫn xuất của những từ này và các tham chiếu tương tự nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai , mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa những từ xác định này. Kết quả, hiệu suất hoặc trải nghiệm thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý bởi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào do nhiều rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác, bao gồm nhưng không giới hạn ở các rủi ro liên quan đến: các quyết định của cơ quan y tế, chẳng hạn như với tư cách là FDA, liên quan đến hồ sơ quy định; nhu cầu tiềm năng và tiềm năng thị trường và sự chấp nhận, cũng như phạm vi bảo hiểm và hoàn trả liên quan đến vadadustat; kết quả nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng; các lợi ích điều trị tiềm năng, hồ sơ an toàn và hiệu quả của vadadustat; tác động trực tiếp hoặc gián tiếp của đại dịch COVID-19 đối với các cơ quan quản lý và hoạt động kinh doanh, hoạt động của Akebia cũng như thị trường và cộng đồng nơi Akebia và các đối tác, cộng tác viên, nhà cung cấp và khách hàng của Akebia hoạt động; các vấn đề về sản xuất, chuỗi cung ứng và chất lượng cũng như mọi trường hợp thu hồi, ghi giảm giá trị, suy giảm chất lượng hoặc các hậu quả liên quan khác hoặc các hậu quả tiềm ẩn; chấm dứt sớm bất kỳ sự hợp tác nào của Akebia; và bối cảnh cạnh tranh cho vadadustat, nếu được phê duyệt. Các rủi ro và sự không chắc chắn khác bao gồm những rủi ro và sự không chắc chắn được xác định dưới tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo hàng quý của Akebia trên Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 31 tháng 3 năm 2023 và các hồ sơ khác mà Akebia có thể nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ trong tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai này (trừ khi có ghi chú khác) chỉ được đưa ra kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này và, trừ khi luật pháp yêu cầu, Akebia không thực hiện và từ chối cụ thể bất kỳ nghĩa vụ nào để cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào có trong thông cáo báo chí này.

NGUỒN Trị liệu Akebia

Ngày đăng: Tháng 5 năm 2023

Những bài viết liên quan

Lịch sử phê duyệt Vadadustat của FDA


Source link

Yduoctot

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *