Thuốc được phê duyệt để giúp bệnh nhân trẻ chiến đấu với căn bệnh ung thư hiếm gặp

Thuốc được phê duyệt để giúp bệnh nhân trẻ chiến đấu với căn bệnh ung thư hiếm gặp

Bởi Cara Murez Phóng viên HealthDay>

THỨ HAI, ngày 2 tháng 1 năm 2023 — Trẻ em và người lớn mắc một loại ung thư mô mềm hiếm gặp giờ đây sẽ có một lựa chọn điều trị mới có thể mang lại tác động lớn.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã đã được phê duyệt thuốc trị liệu miễn dịch atezolizumab (Tecentriq) để sử dụng cho những bệnh nhân mắc bệnh sarcoma phần mềm phế nang tiến triển (ASPS) đã lan sang các bộ phận khác của cơ thể hoặc không thể cắt bỏ bằng phẫu thuật.

“Sự chấp thuận này sẽ tạo ra một tác động rất lớn đối với một căn bệnh hiếm gặp đặc biệt khó điều trị,” ông nói. Tiến sĩ Alice Chencủa Phòng khám Trị liệu Phát triển thuộc Khoa Điều trị và Chẩn đoán Ung thư (DCTD) của Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI).

Ung thư này bắt đầu trong mô mềm kết nối và bao quanh các cơ quan và các mô khác. Nó lây lan chậm, nhưng thường gây chết người một khi nó lây lan. Hóa trị không có tác dụng chống lại nó và các phương pháp điều trị nhắm mục tiêu mới, bao gồm các loại thuốc được gọi là chất ức chế tyrosine kinase, không có hiệu quả lâu dài.

Khoảng 80 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán ASPS mỗi năm. Khoảng 50% bệnh nhân mắc bệnh di căn vẫn còn sống sau 5 năm. Ung thư chủ yếu ảnh hưởng đến thanh thiếu niên và thanh niên.

Sự chấp thuận đã được cấp sau kết quả của giai đoạn 2 không ngẫu nhiên sự thử nghiệm dẫn đầu bởi NCI, một phần của Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ (NIH). Thuốc được chấp thuận cho người từ 2 tuổi trở lên.

Khoảng 40% bệnh nhân trong cuộc thử nghiệm được điều trị tại Trung tâm lâm sàng NIH ở Maryland, cho biết. Tiến sĩ James Doroshowgiám đốc DCTD.

Doroshow cho biết: “Khả năng đưa bệnh nhân từ khắp nơi trên thế giới đến là yếu tố chính giúp chúng tôi thực hiện nghiên cứu này. thông tin mới được đăng.

Đây là nghiên cứu đầu tiên được thực hiện trong Mạng lưới thử nghiệm lâm sàng trị liệu thử nghiệm do NCI tài trợ đã dẫn đến việc phê duyệt thuốc.

Trưởng nhóm nghiên cứu cho biết: “Đây là một cột mốc quan trọng đối với các nhà điều tra trong Mạng lưới thử nghiệm lâm sàng trị liệu thực nghiệm, cũng như đối với cộng đồng bệnh nhân ASPS và nghiên cứu về các bệnh ung thư hiếm gặp”. Tiến sĩ Elad Sharon.

Sự chấp thuận này cũng đánh dấu lần đầu tiên thuốc được chấp thuận cho trẻ em. Chen cho biết Chi nhánh Ung thư Nhi khoa tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư của NCI đã giúp ghi danh trẻ em tham gia thử nghiệm.

“Nghiên cứu này là một ví dụ quan trọng về sự hợp tác giữa ung thư nhi khoa và y tế, cho phép trẻ em mắc các bệnh ung thư rất hiếm gặp được tiếp cận với các liệu pháp mới hiệu quả,” cho biết Tiến sĩ John Glod, của Chi nhánh Ung thư Nhi. “Toàn bộ nhóm nghiên cứu rất biết ơn những bệnh nhân đã tham gia nghiên cứu và giúp công việc này trở nên khả thi.”

Atezolizumab hoạt động bằng cách giúp hệ thống miễn dịch phản ứng mạnh mẽ hơn với bệnh ung thư. Là một chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch chống PD-L1, loại thuốc này được chấp thuận cho bệnh nhân mắc một số loại ung thư, bao gồm ung thư gan, khối u ác tính và ung thư phổi.

FDA đã cấp chỉ định liệu pháp đột phá cho loại thuốc này vào năm 2020, để điều trị cho bệnh nhân mắc ASPS di căn.

Điều này có nghĩa là thuốc đã đáp ứng các tiêu chí của FDA để phát triển và xem xét nhanh. Năm ngoái, cơ quan này đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho atezolizumab đối với sarcoma mô mềm nói chung, một tình trạng khuyến khích các công ty phát triển một loại thuốc cho các bệnh hiếm gặp.

Thử nghiệm giai đoạn 2 của NCI đã thu nhận 49 bệnh nhân đa dạng về sắc tộc từ 2 tuổi trở lên mắc ASPS đã lan rộng. Các bệnh nhân được truyền atezolizumab cứ sau 21 ngày.

Khoảng 1/3 số bệnh nhân đáp ứng với phương pháp điều trị bằng việc khối u co lại ở một mức độ nào đó. Hầu hết các bệnh nhân khác trải qua bệnh ổn định.

Theo nghiên cứu, những bệnh nhân đã điều trị hai năm có cơ hội nghỉ điều trị trong tối đa hai năm với sự giám sát chặt chẽ. Không ai trong số những bệnh nhân nghỉ giải lao có tiến triển bệnh.

Khoảng 41% bệnh nhân dùng thuốc có tác dụng phụ nghiêm trọng bao gồm thiếu máu, tiêu chảy, phát ban, chóng mặt, tăng đường huyết và đau tứ chi, nhưng không có bệnh nhân nào rời nghiên cứu vì tác dụng phụ.

Chen cho biết: “Sự chấp thuận này thể hiện một chiến thắng đối với các bệnh hiếm gặp đang được nghiên cứu kỹ lưỡng trong các thử nghiệm lâm sàng. “Việc chấp thuận này được thông qua đối với một căn bệnh hiếm gặp và có thể tác động đến cuộc sống của những người trẻ tuổi này là rất có ý nghĩa.”

Các nhóm nghiên cứu hiện đang tiến hành các thử nghiệm bổ sung với atezolizumab ở những bệnh nhân mắc ASPS. Điều này bao gồm cho thuốc kết hợp với các liệu pháp khác.

Genentech, một thành viên của Tập đoàn Roche và là nhà sản xuất atezolizumab, đã cung cấp thuốc cho NCI thông qua một thỏa thuận hợp tác nghiên cứu và phát triển.

nguồn

  • Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ, bản tin, ngày 28 tháng 12 năm 2022

© 2023 HealthDay. Đã đăng ký Bản quyền.


Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published.