Tin dược học
Thuốc điều trị ADHD AZSTARYS được chứng minh là an toàn và hiệu quả trong nghiên cứu dài hạn
Feb
Thuốc điều trị ADHD AZSTARYS được chứng minh là an toàn và hiệu quả trong nghiên cứu dài hạn
BOSTON, ngày 22 tháng 2 năm 2023. Corium, LLC, một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn thương mại đi đầu trong việc phát triển và thương mại hóa các liệu pháp điều trị hệ thần kinh trung ương (CNS) mới, hôm nay đã công bố kết quả từ giai đoạn 12 tháng, nhãn mở. 3 nghiên cứu an toàn của AZSTARYS (serdexmethylphenidate [SDX] và dexmetylphenidat [d-MPH]), được chỉ định để điều trị chứng rối loạn tăng động giảm chú ý (ADHD) ở người từ sáu tuổi trở lên. Được công bố trên Tạp chí Tâm sinh lý Trẻ em và Vị thành niên (JCAP) có bình duyệt, kết quả cho thấy AZSTARYS giúp cải thiện triệu chứng bền vững và được dung nạp tốt ở trẻ em từ 6 đến 12 tuổi tham gia nghiên cứu. AZSTARYS đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng 3 năm 2021 và gần đây đã được Corium tung ra thị trường trên toàn quốc.
Ann Childress, MD, tác giả chính của bài báo nghiên cứu, chủ tịch của nghiên cứu cho biết: “Thử nghiệm AZSTARYS giai đoạn 3 thứ hai này ở trẻ em từ 6 đến 12 tuổi bổ sung vào dữ liệu về độ an toàn và khả năng dung nạp từ một nghiên cứu hiệu quả then chốt kéo dài 4 tuần trước đó”. Trung tâm Tâm thần và Y học Hành vi, và điều tra viên chính. “Kết quả của nghiên cứu dài hạn này cho thấy AZSTARYS an toàn, dung nạp tốt và được chứng minh là có hiệu quả liên tục trong thời gian điều trị kéo dài một năm và là một lựa chọn điều trị quan trọng cho những người bị ADHD.”
Charles Oh, MD, Giám đốc Y tế của Corium cho biết: “AZSTARYS dùng một lần mỗi ngày đã chứng minh khả năng kiểm soát bền vững các triệu chứng ADHD ở trẻ em được điều trị trong cả năm với hồ sơ tác dụng phụ tương tự như các sản phẩm methylphenidate khác”. “Nghiên cứu dài hạn này củng cố tính hiệu quả và an toàn của AZSTARYS như một lựa chọn điều trị quan trọng để các chuyên gia chăm sóc sức khỏe cân nhắc khi lựa chọn liệu pháp điều trị ADHD tối ưu cho bệnh nhân của họ.”
AZSTARYS là thuốc đầu tiên và duy nhất được chỉ định để điều trị ADHD ở bệnh nhân từ 6 tuổi đến tuổi trưởng thành có chứa SDX, tiền chất của d-MPH, cùng với d-MPH phóng thích tức thời. SDX là một tiền chất được thiết kế để không hoạt động về mặt dược lý cho đến khi đến đường tiêu hóa dưới của bệnh nhân, theo thiết kế, nó dần dần chuyển đổi thành d-MPH trong suốt cả ngày. Công thức này cung cấp khả năng kiểm soát nhanh chóng các triệu chứng ADHD với d-MPH giải phóng ngay lập tức và kéo dài thời gian kiểm soát với SDX. AZSTARYS là chất được kiểm soát theo Lịch trình II, do nó chứa 30% d-MPH giải phóng ngay lập tức. Thành phần SDX của AZSTARYS (bao gồm 70% hoạt chất) là chất được kiểm soát theo Bảng IV.
Tổng quan về thử nghiệm
Nghiên cứu dài hạn¹ (NCT03460652) được xây dựng dựa trên một nghiên cứu về hiệu quả dựa trên lớp học trong phòng thí nghiệm, mù đôi, mù đôi đã được báo cáo trước đây² (NCT03292952) đối với trẻ em từ 6 đến 12 tuổi mắc chứng ADHD so sánh AZSTARYS với giả dược. Thử nghiệm kéo dài một tháng đã chứng minh AZSTARYS cải thiện đáng kể các triệu chứng ADHD với hồ sơ an toàn được dung nạp tốt.
Nghiên cứu an toàn nhãn mở kéo dài một năm này của AZSTARYS đã thu nhận 282 trẻ em từ 6 đến 12 tuổi ở Hoa Kỳ, 70 trẻ trước đó đã đăng ký thử nghiệm hiệu quả kéo dài một tháng và 212 trẻ tham gia nghiên cứu mới. Sau khi sàng lọc và giai đoạn tối ưu hóa liều trong ba tuần cho những người mới tham gia, những đứa trẻ này đã nhận được liều AZSTARYS một lần mỗi ngày là 26,1/5,2 miligam (mg), 39,2/7,8 mg hoặc 52,3/10,4 mg SDX/d-MPH.
AZSTARYS được chứng minh là an toàn, dung nạp tốt và hiệu quả bằng cách tạo ra 70 phần trăm cải thiện triệu chứng ADHD trung bình trong thử nghiệm
An toàn và khả năng dung nạp
Trong số 282 trẻ tham gia nghiên cứu, 254 trẻ bước vào giai đoạn điều trị 12 tháng và 155 trẻ hoàn thành nghiên cứu. Lý do ngừng nghiên cứu trước khi hoàn thành bao gồm mất theo dõi (51), rút lại sự đồng ý (28), không tuân thủ (17), tác dụng phụ (11), thiếu hiệu quả (2), sai lệch quy trình (1) và lý do khác (17). Các đánh giá an toàn trong giai đoạn điều trị bao gồm 238 trẻ em đã nhận một hoặc nhiều liều AZSTARYS và có một hoặc nhiều đánh giá an toàn sau khi dùng liều.
Sau một năm điều trị bằng AZSTARYS, 60,1 phần trăm (143) trẻ em đã trải qua ít nhất một biến cố bất lợi khi điều trị (TEAEs), bao gồm 131 trẻ em bị TEAEs nhẹ đến trung bình và 12 trẻ em bị TEAEs nặng. Sáu trẻ em (2,5 phần trăm) đã ngừng nghiên cứu do TEAE trong giai đoạn điều trị. Không có trường hợp TEAE nào đe dọa tính mạng và không có trường hợp tử vong nào được báo cáo trong quá trình nghiên cứu. Các TEAE phổ biến nhất trong giai đoạn điều trị là chán ăn (18,5%), nhiễm trùng đường hô hấp trên (9,7%), viêm mũi họng (8,0%), giảm cân (7,6%), khó chịu (6,7%) và tăng cân (5,0%). ).
Hai đối tượng có tám TEAE nghiêm trọng không liên quan đến điều trị nghiên cứu. Vì các sản phẩm MPH có liên quan đến việc tăng huyết áp và nhịp tim nên các nhà điều tra nghiên cứu đã theo dõi cả hai trong suốt quá trình nghiên cứu. Không có xu hướng có ý nghĩa lâm sàng nào trong điện tâm đồ, các biến cố về tim hoặc các biến cố về huyết áp và không có xu hướng nào dẫn đến ngừng thuốc.
Mặc dù AZSTARYS chưa được nghiên cứu trong bất kỳ nghiên cứu so sánh trực tiếp nào, nhưng Tiến sĩ Childress và các đồng điều tra viên của bà đã lưu ý trong bài báo rằng những thay đổi về cân nặng, chiều cao và kiểu ngủ của trẻ em cũng như tỷ lệ mắc TEAE khi điều trị bằng AZSTARYS là tương đương hoặc thấp hơn so với báo cáo cho các sản phẩm MPH khác đã được phê duyệt để điều trị cho trẻ em bị ADHD. Ngoài ra, nói chung, nghiên cứu dài hạn này có ít trẻ em ngừng nghiên cứu do TEAE hơn so với những báo cáo trong các nghiên cứu MPH khác. MPH là loại thuốc được kê đơn phổ biến nhất để điều trị trẻ em bị ADHD vì khả năng làm giảm các triệu chứng cốt lõi của ADHD ở trẻ em và hồ sơ an toàn thuận lợi tổng thể của nó.
Cải thiện triệu chứng
Khi bắt đầu nghiên cứu, những đứa trẻ có điểm đánh giá ADHD trung bình (± SD) Thang điểm 5 (ADHD-RS-5) là 41,5 (± 7,7). Sau tháng đầu tiên điều trị AZSTARYS, điểm trung bình của trẻ là 16,1 (±10,3), giảm -25,3 (±12,1; p < 0,001). Sau một năm điều trị, các triệu chứng ADHD của trẻ được cải thiện đáng kể thể hiện qua việc giảm khoảng 70% so với ban đầu.
Tương tự như vậy, những đứa trẻ đã cải thiện đáng kể về mức độ nghiêm trọng lâm sàng của các triệu chứng ADHD khi được đánh giá theo thang đo Mức độ nghiêm trọng – Ấn tượng toàn cầu lâm sàng (CGI-S). Khi bắt đầu nghiên cứu, trẻ đạt trung bình 4,7 (± 0,7) trên thang điểm CGI-S nhưng điểm của chúng giảm sau một tháng điều trị AZSTARYS xuống mức trung bình 2,5 (± 1,1), giảm -2,2 (± 1,1; p < 0,0001) . Thang điểm CGI-S trung bình của họ vẫn nằm trong khoảng 2,2 đến 2,4 trong phần còn lại của nghiên cứu.
Về AZSTARYS
AZSTARYS, được phê duyệt cho bệnh nhân từ 6 tuổi đến tuổi trưởng thành, là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất một lần mỗi ngày cho các triệu chứng ADHD có chứa SDX, tiền chất của d-MPH. SDX được thiết kế đặc biệt để không hoạt động về mặt dược lý cho đến khi đến đường tiêu hóa dưới của bệnh nhân, ở đó, theo thiết kế, tiền chất dần dần chuyển thành d-MPH trong suốt cả ngày. Công thức này cung cấp khả năng kiểm soát các triệu chứng ADHD nhanh chóng với d-MPH giải phóng ngay lập tức và trong thời gian dài với SDX. AZSTARYS ngày một lần có sẵn ở Hoa Kỳ với ba nồng độ liều SDX/d-MPH là 26,1/5,2 mg, 39,2/7,8 mg và 52,3/10,4 mg.
Giới thiệu về Cori
Corium, LLC, là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại đang dẫn đầu trong việc phát triển và thương mại hóa các liệu pháp CNS nhằm cung cấp cho các bác sĩ các lựa chọn điều trị sáng tạo cho bệnh nhân, gia đình và người chăm sóc của họ. Corium đang thương mại hóa hai sản phẩm được FDA chấp thuận là ADLARITY và AZSTARYS. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập https://www.corium.com/.
Thẩm quyền giải quyết
- Childress AC, Marraffino A, Cutler AJ, et al. Tính an toàn và khả năng dung nạp của viên nang Serdexmethylphenidate/Dexmethylphenidate ở trẻ em mắc chứng rối loạn tăng động/giảm chú ý: Nghiên cứu an toàn nhãn mở kéo dài 12 tháng. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2023. Trước khi in https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/cap.2022.0076.
- Kollins SH, Braeckman R, Guenther S, et al. Một nghiên cứu ngẫu nhiên, có kiểm soát trong phòng thí nghiệm về viên nang Serdexmethylphenidate và d-Methylphenidate ở trẻ em mắc chứng rối loạn tăng động giảm chú ý. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2021;31(9):597-609. doi:10.1089/cap.2021.0077.
Liên hệ: Corium, LLC
Ngày đăng: Tháng 2 năm 2023
Source link
