SRP-9001

SRP-9001

Điều trị cho Bệnh teo cơ Duchenne

Sarepta Therapeutics thông báo rằng FDA Hoa Kỳ đã chấp nhận nộp hồ sơ và cấp phép xem xét ưu tiên cho Đơn xin cấp phép sinh học cho SRP-9001, Liệu pháp gen của Sarepta để điều trị cho những người bị loạn dưỡng cơ Duchenne phải đi cấp cứu

  • Ngày hành động theo quy định ngày 29 tháng 5 năm 2023
  • SRP-9001 sẽ là liệu pháp gen đầu tiên cho Duchenne, phương pháp điều trị một lần được thiết kế để điều trị nguyên nhân cơ bản của DMD bằng cách cung cấp một loại dystrophin rút ngắn chức năng cho cơ

CAMBRIDGE, Mass., ngày 28 tháng 11 năm 2022 (DÂY TIN TỨC GLOBE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), công ty hàng đầu về y học di truyền chính xác cho các bệnh hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đã chấp nhận Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học (BLA) của Công ty nhằm tìm kiếm sự chấp thuận nhanh chóng của SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) để điều trị cho những người mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne phải di chuyển bằng xe cứu thương. SRP-9001 đã được FDA cấp Đánh giá ưu tiên, với ngày hành động theo quy định là ngày 29 tháng 5 năm 2023.

Doug Ingram, chủ tịch kiêm giám đốc điều hành của Sarepta Therapeutics cho biết: “Chúng tôi rất vui mừng thông báo rằng FDA đã chấp nhận BLA của Sarepta cho SRP-9001 để nộp hồ sơ và xem xét ưu tiên. “Duchenne là một căn bệnh thoái hóa không ngừng và luôn gây tử vong, cướp đi cơ bắp và chức năng của trẻ em hàng giờ và hàng ngày. Đệ trình BLA của chúng tôi để được phê duyệt nhanh chóng, cùng với việc FDA chấp nhận BLA đó để nộp và xem xét, là một cột mốc cực kỳ quan trọng trong nỗ lực của chúng tôi nhằm mang đến một liệu pháp gen có khả năng thay đổi cuộc sống cho bệnh nhân Duchenne càng nhanh càng tốt và chúng tôi mong muốn làm việc với FDA thông qua quá trình xem xét.”

SRP-9001 là một liệu pháp gen nghiên cứu cho Duchenne đang được phát triển với sự hợp tác của Roche. Duchenne được đặc trưng bởi sự đột biến gen dystrophin dẫn đến thiếu hụt chất dystrophin, có tác dụng giảm xóc cho cơ ở màng. SRP-9001 được thiết kế để điều trị nguyên nhân trực tiếp của bệnh Duchenne bằng cách cung cấp cho cơ một gen mã hóa cho một dạng dystrophin ngắn, có chức năng. Ngoài vô số bằng chứng tiền lâm sàng, BLA cho SRP-9001 bao gồm dữ liệu về hiệu quả và độ an toàn từ Nghiên cứu SRP-9001-103 (còn được gọi là ENDEAVOR), cũng như từ Nghiên cứu SRP-9001-101 và SRP-9001 -102 và một phân tích tích hợp trong ba nghiên cứu lâm sàng này so sánh các kết quả chức năng với biện pháp kiểm soát bên ngoài (EC) dựa trên điểm số xu hướng. Trong kết quả lâm sàng từ hơn 80 bệnh nhân được điều trị, SRP-9001 đã chứng minh kết quả tích cực ở nhiều thời điểm, bao gồm một, hai và tối đa bốn năm sau khi điều trị, ngoài việc chứng minh hồ sơ an toàn nhất quán.

Ngoài Nghiên cứu SRP-9001-101, SRP-9001-102 và SRP-9001-103, SRP-9001 cũng đang được nghiên cứu trong EMBARK (Nghiên cứu SRP-9001-301), một giả dược toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi. -thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát của SRP-9001 đã tuyển dụng 125 người tham gia với Duchenne trong độ tuổi từ 4 đến 7. EMBARK được đăng ký đầy đủ với kết quả dự kiến ​​vào cuối năm 2023. Sarepta đã đề xuất EMBARK làm thử nghiệm xác nhận sau tiếp thị cho SRP- 9001.

Giới thiệu về SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)
SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) là một liệu pháp chuyển gen thử nghiệm nhằm đưa SRP-9001 đến mô cơ để sản xuất mục tiêu các thành phần chức năng của dystrophin. Sarepta chịu trách nhiệm phát triển và sản xuất toàn cầu cho SRP-9001 và có kế hoạch thương mại hóa SRP-9001 tại Hoa Kỳ sau khi nhận được sự chấp thuận của FDA. Vào tháng 12 năm 2019, Roche đã hợp tác với Sarepta để kết hợp phạm vi tiếp cận toàn cầu, hiện diện thương mại và chuyên môn về quản lý của Roche với ứng cử viên liệu pháp gen của Sarepta cho Duchenne để đẩy nhanh khả năng tiếp cận SRP-9001 cho bệnh nhân bên ngoài Hoa Kỳ.

Giới thiệu về chứng loạn dưỡng cơ Duchenne
Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một bệnh di truyền thần kinh cơ hiếm gặp, gây tử vong, xảy ra ở khoảng một trong mỗi 3.500-5.000 nam giới mới sinh trên toàn thế giới. DMD gây ra bởi sự thay đổi hoặc đột biến trong gen mã hóa hướng dẫn cho dystrophin. Các triệu chứng của DMD thường xuất hiện ở trẻ sơ sinh và trẻ mới biết đi. Trẻ em bị ảnh hưởng có thể bị chậm phát triển như khó đi lại, leo cầu thang hoặc đứng từ tư thế ngồi. Khi bệnh tiến triển, tình trạng yếu cơ ở chi dưới sẽ lan ra cánh tay và các vùng khác. Hầu hết bệnh nhân yêu cầu sử dụng xe lăn toàn thời gian ở tuổi thiếu niên, sau đó dần dần mất khả năng thực hiện độc lập các hoạt động sinh hoạt hàng ngày như sử dụng nhà vệ sinh, tắm rửa và cho ăn. Cuối cùng, khó thở ngày càng tăng do rối loạn chức năng cơ hô hấp cần hỗ trợ thông khí và rối loạn chức năng tim có thể dẫn đến suy tim. Tình trạng này gây tử vong phổ biến và bệnh nhân thường không chống chọi được với căn bệnh này ở độ tuổi đôi mươi.

Giới thiệu về trị liệu Sarepta
Sarepta đang thực hiện một nhiệm vụ cấp bách: thiết kế y học di truyền chính xác cho những căn bệnh hiếm gặp tàn phá cuộc sống và cắt đứt tương lai. Chúng tôi giữ vị trí lãnh đạo trong bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) và chứng loạn dưỡng cơ bắp chân tay (LGMD) và chúng tôi hiện có hơn 40 chương trình đang trong các giai đoạn phát triển khác nhau. Hệ thống rộng lớn của chúng tôi được thúc đẩy bởi Công cụ Y học Di truyền Chính xác đa nền tảng của chúng tôi trong liệu pháp gen, RNA và chỉnh sửa gen. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.sarepta.com hoặc theo dõi chúng tôi trên Twitter, LinkedIn, Instagram và Facebook.

Đăng tải thông tin trên Internet
Chúng tôi thường đăng thông tin có thể quan trọng đối với các nhà đầu tư trong phần ‘Dành cho Nhà đầu tư’ trên trang web của chúng tôi tại www.sarepta.com. Chúng tôi khuyến khích các nhà đầu tư và các nhà đầu tư tiềm năng thường xuyên tham khảo trang web của chúng tôi để biết thông tin quan trọng về chúng tôi.

Tuyên bố hướng tới tương lai
Thông cáo báo chí này chứa “những tuyên bố hướng tới tương lai.” Bất kỳ tuyên bố nào không phải là tuyên bố về sự thật lịch sử có thể được coi là tuyên bố hướng tới tương lai. Những từ như “tin”, “dự đoán”, “kế hoạch”, “mong đợi”, “sẽ”, “có thể”, “dự định”, “chuẩn bị”, “nhìn”, “tiềm năng”, “có thể” và những cách diễn đạt tương tự là nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm các tuyên bố liên quan đến lợi ích tiềm năng của SRP-9001; nỗ lực của chúng tôi để mang lại một liệu pháp gen có khả năng thay đổi cuộc sống cho bệnh nhân Duchenne càng nhanh càng tốt; ngày hành động theo quy định là ngày 29 tháng 5 năm 2023; kế hoạch của chúng tôi để làm việc với FDA thông qua quá trình xem xét; và kỳ vọng của chúng tôi rằng nghiên cứu EMBARK (Nghiên cứu SRP-9001-301) sẽ đóng vai trò là thử nghiệm xác nhận sau khi tiếp thị cho SRP-9001 và chúng tôi sẽ có kết quả vào cuối năm 2023.

Những tuyên bố hướng tới tương lai này liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, nhiều trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi. Các yếu tố rủi ro đã biết bao gồm, trong số những yếu tố khác: tác động có thể có của các quy định và quyết định quản lý của FDA và các cơ quan quản lý khác đối với hoạt động kinh doanh của chúng ta, cũng như sự phát triển của các ứng cử viên sản phẩm cũng như các nghĩa vụ tài chính và hợp đồng của chúng ta; rằng chúng tôi có thể không thực hiện được các kế hoạch và mục tiêu kinh doanh của mình, bao gồm đáp ứng các mốc thời gian và mốc thời gian theo quy định dự kiến ​​hoặc theo kế hoạch của chúng tôi, các kế hoạch phát triển lâm sàng và đưa các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi ra thị trường, vì nhiều lý do, một số trong số đó có thể là ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi, bao gồm các hạn chế có thể có về tài chính của công ty và các nguồn lực khác, các hạn chế về sản xuất có thể không lường trước được hoặc không được giải quyết kịp thời, các quyết định theo quy định, tòa án hoặc cơ quan, chẳng hạn như các quyết định của Văn phòng Nhãn hiệu và Bằng sáng chế Hoa Kỳ về sự tôn trọng đến các bằng sáng chế liên quan đến các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi và đại dịch COVID-19; thành công trong các thử nghiệm tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng ban đầu, đặc biệt nếu dựa trên một mẫu bệnh nhân nhỏ, không đảm bảo rằng các thử nghiệm lâm sàng sau này sẽ thành công; các phương pháp, giả định và ứng dụng khác nhau mà chúng tôi sử dụng để đánh giá các thông số về tính an toàn hoặc hiệu quả cụ thể có thể mang lại các kết quả thống kê khác nhau và ngay cả khi chúng tôi tin rằng dữ liệu thu thập được từ các thử nghiệm lâm sàng của các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi là tích cực, thì những dữ liệu này có thể không đủ để hỗ trợ cho sự chấp thuận của FDA hoặc các cơ quan quản lý toàn cầu khác; và những rủi ro được xác định dưới tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của Sarepta trên Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2021 và Báo cáo hàng quý gần đây nhất trên Mẫu 10-Q đã nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Hối đoái (SEC). ) cũng như các hồ sơ SEC khác do Công ty thực hiện mà bạn được khuyến khích xem xét.

Bất kỳ rủi ro nào nêu trên có thể ảnh hưởng nghiêm trọng và bất lợi đến hoạt động kinh doanh, kết quả hoạt động và giá giao dịch của cổ phiếu phổ thông của Sarepta. Để biết mô tả chi tiết về các rủi ro và sự không chắc chắn mà Sarepta phải đối mặt, bạn nên xem lại hồ sơ SEC do Sarepta thực hiện. Chúng tôi khuyến cáo các nhà đầu tư không nên quá tin tưởng vào các tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí này. Sarepta không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ nào phải cập nhật công khai các tuyên bố hướng tới tương lai của mình dựa trên các sự kiện hoặc hoàn cảnh sau ngày này, trừ khi được pháp luật yêu cầu.

Nguồn: Sarepta Therapeutics, Inc.

SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) Lịch sử phê duyệt của FDA


Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published.