Tin dược học
reproxalap
Feb
reproxalap
reproxalap
Điều trị cho Bệnh khô mắt
Aldeyra Therapeutics thông báo FDA chấp nhận đơn thuốc mới cho Reproxalap để điều trị bệnh khô mắt
- PDUFA Ngày là 23 tháng 11 năm 2023
- Bộ điều biến RASP hạng nhất đại diện cho một mô hình trị liệu mới tiềm năng cho bệnh nhân mắc bệnh khô mắt
LEXINGTON, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Feb. Ngày 7 tháng 2 năm 2023– Aldeyra Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ALDX) (Aldeyra) hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc mới (NDA) cho thuốc bôi ngoài da reproxalap, một loại thuốc đầu tiên trong lớp. ứng cử viên thuốc mới đang được nghiên cứu, để điều trị các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh khô mắt. FDA đã chỉ định Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) ngày 23 tháng 11 năm 2023. FDA lưu ý rằng không có vấn đề tiềm ẩn nào về việc xem xét hồ sơ được xác định và cuộc họp của ủy ban cố vấn hiện chưa được lên kế hoạch.
Todd C. Brady, MD, Ph.D., Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Aldeyra cho biết: “Sự chấp nhận của NDA đánh dấu một cột mốc quan trọng theo quy định đối với Aldeyra khi reproxalap tiếp tục tiến tới sự chấp thuận theo quy định tiềm năng đối với việc điều trị bệnh khô mắt. “Dựa trên dữ liệu từ một số thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn cuối, chúng tôi tin rằng reproxalap có khả năng giải quyết nhu cầu về một liệu pháp nhãn khoa nhanh chóng và lâu dài cho hàng triệu bệnh nhân mắc bệnh khô mắt không hài lòng với các liệu pháp hiện có.”
NDA được hỗ trợ bởi các kết quả về tính an toàn và hiệu quả đã được công bố trước đây từ năm thử nghiệm lâm sàng đầy đủ và được kiểm soát tốt bao gồm dữ liệu về điểm triệu chứng khô mắt, đỏ mắt, xét nghiệm Schirmer và phân tích phản ứng của xét nghiệm Schirmer ≥10 mm. NDA bao gồm các hoạt động từ trong vòng vài phút dùng thuốc cho đến 12 tuần điều trị, thiết kế thử nghiệm lâm sàng nhóm song song và nhóm chéo, cũng như đánh giá trong thử thách buồng khô mắt và môi trường tự nhiên. Reproxalap nhỏ mắt tại chỗ đã được nghiên cứu trên hơn 2.000 bệnh nhân mà không quan sát thấy mối lo ngại nào về tính an toàn đáng kể về mặt lâm sàng; kích ứng nhẹ và thoáng qua tại vị trí nhỏ thuốc là tác dụng phụ được báo cáo phổ biến nhất trong các thử nghiệm lâm sàng.
Giới thiệu về Reproxalap
Reproxalap, một ứng cử viên thuốc mới đang được nghiên cứu, là chất điều biến phân tử nhỏ hạng nhất của RASP (các loại aldehyd phản ứng), tăng cao trong bệnh viêm mắt và toàn thân. Cơ chế hoạt động của reproxalap đã được hỗ trợ bởi việc chứng minh hoạt động có liên quan đến lâm sàng và có ý nghĩa thống kê trong nhiều chỉ định lâm sàng giai đoạn cuối khác biệt về mặt sinh lý.
Giới thiệu về bệnh khô mắt
Bệnh khô mắt là một bệnh viêm phổ biến ước tính ảnh hưởng đến 39 triệu người trưởng thành trở lên ở Hoa Kỳ.1 Bệnh được đặc trưng bởi không đủ độ ẩm và bôi trơn ở bề mặt phía trước của mắt, dẫn đến khô, viêm, đau, khó chịu, kích ứng, giảm chất lượng cuộc sống và trong trường hợp nghiêm trọng, suy giảm thị lực vĩnh viễn. Trong số nhiều bác sĩ và bệnh nhân, liệu pháp điều trị bệnh khô mắt hiện tại thường được coi là không đủ và thường cần vài tuần hoặc vài tháng để chứng minh hiệu quả. Ở những bệnh nhân mắc bệnh khô mắt, RASP có thể góp phần gây viêm mắt, giảm sản xuất nước mắt, đỏ mắt và thay đổi thành phần lipid nước mắt.2 Bằng cách giảm mức RASP, bộ điều biến RASP hàng đầu của Aldeyra reproxalap đại diện cho một phương pháp mới và khác biệt để điều trị các triệu chứng và dấu hiệu của bệnh khô mắt.
Giới thiệu về Aldeyra
Aldeyra Therapeutics là một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng đang phát triển các liệu pháp cải tiến được thiết kế để điều trị các bệnh qua trung gian miễn dịch. Cách tiếp cận của chúng tôi là khám phá các loại dược phẩm điều chỉnh hệ thống miễn dịch, thay vì trực tiếp ức chế hoặc kích hoạt các mục tiêu protein đơn lẻ, với mục tiêu tối ưu hóa nhiều con đường cùng một lúc trong khi giảm thiểu độc tính. Các ứng cử viên sản phẩm tiền thương mại của chúng tôi là reproxalap, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh khô mắt và viêm kết mạc dị ứng, và ADX-2191, một phương pháp điều trị tiềm năng cho u lympho võng mạc nguyên phát, bệnh dịch kính võng mạc tăng sinh và viêm võng mạc sắc tố. Ngoài ra, chúng tôi đang phát triển các ứng cử viên sản phẩm khác, bao gồm ADX-629 và các phân tử liên quan đến hóa học, để điều trị tiềm năng các bệnh qua trung gian miễn dịch toàn thân và võng mạc. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.aldeyra.com/ và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, Facebook và Twitter.
Tuyên bố bến cảng an toàn
Bản phát hành này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến khả năng và thời điểm phê duyệt tiềm năng của FDA đối với NDA cho reproxalap trước ngày PDUFA của tháng 11 ngày 23 tháng 12 năm 2023 hoặc bất kỳ thời điểm nào khác và hồ sơ tiềm năng, kỳ vọng xung quanh bất kỳ yêu cầu tiềm năng nào trong tương lai của FDA để tổ chức một cuộc họp ủy ban tư vấn liên quan đến NDA, lợi ích và quy mô thị trường của reproxalap trong bệnh khô mắt nếu NDA cho reproxalap được sự chấp thuận của FDA. Aldeyra dự định những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy sẽ được bao gồm trong các điều khoản về bến cảng an toàn cho các tuyên bố hướng tới tương lai có trong Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934 và Đạo luật Cải cách Tố tụng Chứng khoán Tư nhân năm 1995. Trong một số trường hợp, bạn có thể xác định tương lai- tìm kiếm các tuyên bố bằng các thuật ngữ như, nhưng không giới hạn ở, “may,” “might,” “will,” “objective,” “intend,” “nên,” “could,” “can,” “would,” “expect ,” “tin tưởng,” “dự đoán,” “dự án,” “đúng hướng,” “đúng tiến độ,” “mục tiêu,” “thiết kế,” “ước tính,” “dự đoán,” “tiềm năng,” “mục tiêu,” “kế hoạch ,” hoặc phủ định của các thuật ngữ này và các biểu thức tương tự nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy dựa trên những kỳ vọng hiện tại liên quan đến rủi ro, thay đổi hoàn cảnh, giả định và sự không chắc chắn. Aldeyra đang ở giai đoạn phát triển ban đầu và có thể chưa bao giờ có bất kỳ sản phẩm nào tạo ra doanh thu đáng kể. Tất cả các mốc thời gian phát triển của Aldeyra đều có thể được điều chỉnh tùy thuộc vào tỷ lệ tuyển dụng, đánh giá theo quy định, mốc thời gian đánh giá theo quy định có thể linh hoạt và có thể thay đổi dựa trên khối lượng công việc của cơ quan quản lý và các vấn đề đánh giá tiềm năng khác, kết quả tiền lâm sàng và lâm sàng, kinh phí và các yếu tố khác có thể trì hoãn việc bắt đầu, đăng ký hoặc hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng. Các yếu tố quan trọng có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai của Aldeyra bao gồm, trong số những yếu tố khác, kế hoạch của Aldeyra nhằm phát triển và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm, nếu chúng được phê duyệt; chậm trễ hoặc không đạt được sự chấp thuận theo quy định đối với các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra; khả năng duy trì sự chấp thuận theo quy định đối với các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra và việc ghi nhãn cho bất kỳ sản phẩm nào được phê duyệt; sự không chắc chắn về khả năng thương mại hóa của Aldeyra (một mình hoặc với những người khác) và nhận được khoản bồi hoàn cho các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra sau khi được phê duyệt theo quy định, nếu có; quy mô và tốc độ tăng trưởng của các thị trường tiềm năng và giá cả cho các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra và khả năng phục vụ các thị trường đó; tỷ lệ và mức độ chấp nhận của thị trường đối với bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của Aldeyra; tỷ lệ và mức độ chấp nhận của thị trường đối với bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của Aldeyra, sau khi được phê duyệt theo quy định, nếu có; thời điểm đăng ký, bắt đầu và hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng của Aldeyra; thời gian và sự thành công của các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng do Aldeyra và các đối tác phát triển của Aldeyra thực hiện; rủi ro mà các kết quả trước đó, chẳng hạn như tín hiệu về sự an toàn, hoạt tính hoặc độ bền của tác dụng, được quan sát thấy từ các thử nghiệm lâm sàng hoặc tiền lâm sàng, sẽ không được lặp lại hoặc sẽ không tiếp tục trong các nghiên cứu hoặc thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra hoặc trong tương lai liên quan đến các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra trong các thử nghiệm lâm sàng tập trung trên cùng một hoặc trên các chỉ định khác nhau; phạm vi, tiến độ, mở rộng và chi phí phát triển và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra; tác động hiện tại và tiềm năng trong tương lai của đại dịch COVID-19 đối với hoạt động kinh doanh, kết quả hoạt động và tình hình tài chính của Aldeyra; Kỳ vọng của Aldeyra về chi phí và doanh thu trong tương lai của Aldeyra, thời điểm có doanh thu trong tương lai, mức độ đầy đủ hoặc việc sử dụng các nguồn tiền mặt của Aldeyra và nhu cầu tài trợ bổ sung; Kỳ vọng của Aldeyra về cạnh tranh; chiến lược tăng trưởng dự đoán của Aldeyra; khả năng thu hút hoặc giữ chân nhân sự chủ chốt của Aldeyra; Khả năng và chiến lược thương mại hóa, tiếp thị và sản xuất của Aldeyra; khả năng thiết lập và duy trì quan hệ đối tác phát triển của Aldeyra; khả năng của Aldeyra để tích hợp thành công việc mua lại vào hoạt động kinh doanh của mình; Kỳ vọng của Aldeyra về các yêu cầu quy định của liên bang, tiểu bang và nước ngoài; các rủi ro về chính trị, kinh tế, pháp lý, xã hội và sức khỏe, bao gồm cả đại dịch COVID-19 và các biện pháp y tế công cộng sau đó, cũng như chiến tranh hoặc các hành động quân sự khác, có thể ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh của Aldeyra hoặc nền kinh tế toàn cầu; phát triển quy định tại Hoa Kỳ và nước ngoài; Khả năng của Aldeyra trong việc đạt được và duy trì bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ đối với các ứng cử viên sản phẩm của mình; các xu hướng và thách thức dự kiến trong hoạt động kinh doanh của Aldeyra và thị trường mà công ty đang hoạt động; và các yếu tố khác được mô tả trong phần “Các yếu tố rủi ro” và “Thảo luận và phân tích của ban quản lý về tình trạng tài chính và kết quả hoạt động” trong Báo cáo hàng năm của Aldeyra trên Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2021 và Báo cáo hàng quý của Aldeyra về Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 30 tháng 9 năm 2022, được lưu trữ tại Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC) và có trên trang web của SEC tại https://www.sec.gov/. Các yếu tố bổ sung có thể được mô tả trong các phần đó của Báo cáo thường niên của Aldeyra trên Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2022, dự kiến sẽ được nộp cho SEC vào quý đầu tiên của năm 2023.
Ngoài các rủi ro được mô tả ở trên và trong các hồ sơ khác của Aldeyra với SEC, các yếu tố không xác định hoặc không thể đoán trước khác cũng có thể ảnh hưởng đến kết quả của Aldeyra. Không có tuyên bố hướng tới tương lai nào có thể được đảm bảo và kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với các tuyên bố đó. Thông tin trong bản phát hành này chỉ được cung cấp kể từ ngày phát hành này và Aldeyra không có nghĩa vụ phải cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào có trong bản phát hành này vì lý do thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hoặc nếu không, trừ khi được pháp luật yêu cầu.
______________________________
1 Ước tính của công ty và Paulsen AJ, Cruickshanks KJ, Fischer ME, et al. Khô mắt trong nghiên cứu về con cái của đập hải ly: tỷ lệ lưu hành, các yếu tố rủi ro và chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe. Là J Ophthalmol. 2014;157(4):799-806.
2 Choi W, Lian C, Ying L, Kim GE, You IC, Park SH, Yoon KC. Biểu hiện của các dấu hiệu peroxy hóa lipid trong màng nước mắt và bề mặt nhãn cầu của bệnh nhân mắc hội chứng không phải Sjogren: Dấu hiệu sinh học tiềm năng cho bệnh khô mắt. Curr mắt Res. Tháng 9 năm 2016;41(9):1143-9. doi: 10.3109/02713683.2015.1098707. Epub 2016 ngày 5 tháng 1. PMID: 26731289.
Nguồn: Aldeyra Therapeutics, Inc.
Ngày đăng: Tháng 2 năm 2023
Những bài viết liên quan
Source link
