Tin dược học
Pfizer công bố kết quả hàng đầu khả quan từ nghiên cứu giai đoạn 3 về ứng viên trị liệu gen Hemophilia B
Pfizer công bố kết quả hàng đầu khả quan từ nghiên cứu giai đoạn 3 về ứng viên trị liệu gen Hemophilia B
NEW YORK–(BUSINESS WIRE) ngày 29 tháng 12 năm 2022 — Pfizer Inc. (NYSE: PFE) hôm nay đã công bố kết quả hàng đầu khả quan từ nghiên cứu BENEGENE-2 Giai đoạn 3 (NCT03861273) đánh giá fidanacogene elaparvovec, một liệu pháp gen thử nghiệm, cho điều trị cho nam giới trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B từ mức độ trung bình đến nặng.
Nghiên cứu BENEGENE-2 đáp ứng tiêu chí chính về tính không thua kém và vượt trội về tỷ lệ chảy máu hàng năm (ABR) của tổng số lần chảy máu sau truyền fidanacogene elaparvovec so với chế độ điều trị dự phòng bằng Yếu tố IX (FIX), được sử dụng như một phần của chăm sóc thông thường. Kết quả đã chứng minh sự vượt trội với ABR trung bình cho tất cả các lần chảy máu là 1,3 trong 12 tháng từ tuần 12 đến tháng 15 so với ABR là 4,43 trong giai đoạn tiền điều trị ít nhất sáu tháng, dẫn đến giảm 71% trong ABR (p<0,0001) sau một liều duy nhất 5e11 vg/kg fidanacogene elaparvovec. Các tiêu chí phụ chính cho thấy ABR được điều trị giảm 78% (p=0,0001) và giảm 92% tốc độ truyền hàng năm (p<0,0001). Hoạt động FIX trung bình là 27% sau 15 tháng bằng xét nghiệm SynthASil một giai đoạn và 25% sau 24 tháng. FIX:C ở trạng thái ổn định trung bình cao hơn đáng kể so với ngưỡng được chỉ định trước là 5% (p<0,0001).
Fidanacogene elaparvovec nhìn chung được dung nạp tốt, với hồ sơ an toàn phù hợp với kết quả Giai đoạn 1/2. Mười bốn biến cố bất lợi nghiêm trọng (SAE) đã được báo cáo ở bảy (16%) bệnh nhân, trong đó hai bệnh nhân được đánh giá là có liên quan đến điều trị, xuất huyết loét tá tràng xảy ra khi sử dụng corticosteroid và tăng nồng độ aminotransferase gan qua trung gian miễn dịch. Không có trường hợp tử vong, SAE liên quan đến phản ứng tiêm truyền, biến cố huyết khối hoặc thuốc ức chế FIX được báo cáo.
Fidanacogene elaparvovec là một vec tơ mới, đang được nghiên cứu có chứa capsid (vỏ protein) liên quan đến vi rút adeno (AAV) được thiết kế sinh học và gen FIX đông máu hoạt tính cao của con người. Mục tiêu của liệu pháp gen này đối với những người mắc bệnh máu khó đông B, sau khi được điều trị, là họ sẽ có thể tạo ra FIX thông qua phương pháp điều trị một lần này thay vì phải thường xuyên nhận FIX ngoại sinh. Trong thử nghiệm Giai đoạn 3 này, những người tham gia nghiên cứu đủ điều kiện (n=45) đã hoàn thành tối thiểu sáu tháng điều trị dự phòng FIX ngoại sinh thông thường trong suốt nghiên cứu dẫn đầu (NCT03587116) và sau đó nhận một liều fidanacogene elaparvovec tiêm tĩnh mạch với liều 5e11 vg/ Kilôgam. Những người tham gia nghiên cứu BENEGENE-2 đã được sàng lọc bằng một xét nghiệm đã được kiểm chứng được thiết kế để xác định những cá nhân có kết quả xét nghiệm âm tính đối với kháng thể trung hòa với vec tơ liệu pháp gen. Những người tham gia thử nghiệm lâm sàng sẽ được đánh giá như một phần của nghiên cứu dài hạn trong suốt 15 năm.
“Pfizer có hơn 30 năm kinh nghiệm trong việc phát triển và thương mại hóa các liệu pháp điều trị rối loạn huyết học, đồng thời hiểu biết sâu sắc về những thách thức quan trọng mà những người mắc bệnh máu khó đông liên tục phải đối mặt. Chris Boshoff, MD, Ph.D., Giám đốc Phát triển, Ung thư và Bệnh hiếm, Sản phẩm Toàn cầu của Pfizer cho biết: Phát triển. “Chúng tôi vô cùng đánh giá cao những người đang tham gia thử nghiệm và các nhà điều tra đã đóng góp cho nghiên cứu sáng tạo này khi chúng tôi làm việc để mở ra toàn bộ tiềm năng của các liệu pháp gen cho những người mắc bệnh máu khó đông.”
Pfizer hiện có ba chương trình Giai đoạn 3 nghiên cứu liệu pháp gen ở những quần thể có nhu cầu cao chưa được đáp ứng: bệnh ưa chảy máu B, bệnh ưa chảy máu A và chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Một thử nghiệm Giai đoạn 3 cũng đang tiếp tục điều tra marstacimab, một lựa chọn liệu pháp tiêm dưới da mới tiềm năng đang được nghiên cứu để điều trị cho những người mắc bệnh ưa chảy máu A và B có và không có chất ức chế.
Adam Cuker, MD, MS, cho biết: “Gánh nặng mà những người mắc bệnh máu khó đông B phải đối mặt là rất lớn, với nhiều người được truyền hoặc tiêm định kỳ có thể cản trở khả năng tham gia vào các hoạt động hàng ngày của họ mà nhiều người coi là đương nhiên. Giám đốc, Chương trình Huyết khối Hemophilia và Toàn diện Penn. “Dữ liệu BENEGENE-2 chứng minh hứa hẹn của ứng cử viên liệu pháp gen này như một lựa chọn tiềm năng một lần cho những người mắc bệnh máu khó đông B như một phương tiện để giảm gánh nặng điều trị và lâm sàng trong thời gian dài.”
Fidanacogene elaparvovec đã được cấp phép đột phá, liệu pháp tiên tiến cho thuốc tái tạo (RMAT) và chỉ định thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, cũng như Thuốc ƯU TIÊN (PRIME) và chỉ định thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu. Pfizer sẽ thảo luận những dữ liệu này với cơ quan quản lý vào đầu năm 2023.
Dữ liệu quan trọng bổ sung cũng sẽ được trình bày tại một hội nghị khoa học vào đầu năm 2023.
Giới thiệu về fidanacogene elaparvovec
Fidanacogene elaparvovec là một liệu pháp gen nghiên cứu mới có chứa capsid AAV được thiết kế sinh học và gen FIX đông máu hoạt tính cao của con người. Mục tiêu của phương pháp điều trị thử nghiệm này dành cho những người mắc bệnh máu khó đông B, sau khi được điều trị, là họ sẽ có thể tự sản xuất FIX thông qua phương pháp điều trị một lần này thay vì phải nhận FIX ngoại sinh.
Pfizer đã cấp phép SPK-9001 (fidanacogene elaparvovec), từ Spark Therapeutics theo thỏa thuận vào tháng 12 năm 2014, theo đó Spark Therapeutics chịu trách nhiệm thực hiện tất cả các nghiên cứu Giai đoạn 1/2 cho liệu pháp gen nghiên cứu trong khi Pfizer chịu trách nhiệm về các nghiên cứu then chốt, bất kỳ hoạt động quản lý nào, và tiềm năng thương mại hóa toàn cầu.
Giới thiệu về bệnh Hemophilia B
Hemophilia, một chứng rối loạn chảy máu di truyền hiếm gặp khiến máu mất nhiều thời gian để đông lại do thiếu một trong số các yếu tố đông máu, hầu như chỉ được tìm thấy ở nam giới. Những người mắc bệnh máu khó đông có nguy cơ bị chảy máu quá nhiều và tái phát do những vết thương nhỏ, có khả năng đe dọa đến tính mạng. Những người mắc bệnh ưa chảy máu nặng thường chảy máu tự phát vào cơ hoặc khớp của họ, hoặc hiếm khi chảy vào các không gian kín quan trọng khác như khoang nội sọ, nơi chảy máu có thể gây tử vong.
Theo Liên đoàn Hemophilia Thế giới, hơn 38.000 người trên toàn thế giới đang sống chung với bệnh máu khó đông B vào năm 2021. Những người mắc bệnh máu khó đông B bị thiếu FIX đông máu, một loại protein cụ thể trong máu. Hemophilia B còn được gọi là bệnh thiếu FIX bẩm sinh hoặc bệnh Giáng sinh. Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại yêu cầu truyền tĩnh mạch định kỳ FIX có nguồn gốc từ huyết tương hoặc tái tổ hợp để kiểm soát và ngăn ngừa các đợt chảy máu.
Pfizer Inc.: Những bước đột phá thay đổi cuộc sống của bệnh nhân
Tại Pfizer, chúng tôi áp dụng khoa học và các nguồn lực toàn cầu của mình để mang đến cho mọi người những liệu pháp giúp kéo dài và cải thiện đáng kể cuộc sống của họ. Chúng tôi cố gắng thiết lập tiêu chuẩn về chất lượng, an toàn và giá trị trong việc khám phá, phát triển và sản xuất các sản phẩm chăm sóc sức khỏe, bao gồm cả thuốc tân tiến và vắc-xin. Hàng ngày, các đồng nghiệp của Pfizer làm việc trên khắp các thị trường phát triển và mới nổi để nâng cao sức khỏe, phòng ngừa, điều trị và chữa trị thách thức những căn bệnh đáng sợ nhất của thời đại chúng ta. Phù hợp với trách nhiệm của mình với tư cách là một trong những công ty dược phẩm sinh học sáng tạo hàng đầu thế giới, chúng tôi hợp tác với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, chính phủ và cộng đồng địa phương để hỗ trợ và mở rộng khả năng tiếp cận dịch vụ chăm sóc sức khỏe đáng tin cậy, giá cả phải chăng trên khắp thế giới. Trong hơn 170 năm, chúng tôi đã làm việc để tạo ra sự khác biệt cho tất cả những ai tin tưởng vào chúng tôi. Chúng tôi thường đăng thông tin có thể quan trọng đối với các nhà đầu tư trên trang web của chúng tôi tại www.Pfizer.com. Ngoài ra, để tìm hiểu thêm, vui lòng ghé thăm chúng tôi trên www.Pfizer.com và theo dõi chúng tôi trên Twitter tại @Pfizer và @Pfizer News, LinkedIn, YouTube và thích chúng tôi trên Facebook tại Facebook.com/Pfizer.
THÔNG BÁO TIẾT LỘ: Thông tin trong bản phát hành này là kể từ ngày 29 tháng 12 năm 2022. Pfizer không có nghĩa vụ phải cập nhật các tuyên bố hướng tới tương lai có trong bản phát hành này do có thông tin mới hoặc các sự kiện hoặc diễn biến trong tương lai.
Bản phát hành này chứa thông tin hướng tới tương lai về fidanacogene elaparvovec, các ứng cử viên liệu pháp gen khác của Pfizer, marstacimab và tiềm năng của liệu pháp gen, bao gồm cả những lợi ích tiềm năng của chúng, bao hàm những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý bởi những tuyên bố như vậy. Rủi ro và sự không chắc chắn bao gồm, trong số những thứ khác, sự không chắc chắn vốn có trong nghiên cứu và phát triển, bao gồm khả năng đáp ứng các điểm cuối lâm sàng dự kiến, ngày bắt đầu và/hoặc ngày hoàn thành cho các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi, ngày đệ trình theo quy định, ngày phê duyệt theo quy định và/hoặc ngày ra mắt, cũng như khả năng dữ liệu lâm sàng mới không thuận lợi và các phân tích sâu hơn về dữ liệu lâm sàng hiện có; rủi ro mà dữ liệu thử nghiệm lâm sàng có thể bị các cơ quan quản lý giải thích và đánh giá khác nhau; liệu các cơ quan quản lý có hài lòng với thiết kế và kết quả từ các nghiên cứu lâm sàng của chúng tôi hay không; liệu và khi nào các đơn thuốc cho bất kỳ chỉ định tiềm năng nào đối với marstacimab hoặc bất kỳ ứng cử viên liệu pháp gen nào khác của Pfizer có thể được nộp ở bất kỳ khu vực tài phán nào; liệu và khi nào các cơ quan quản lý ở bất kỳ khu vực tài phán nào có thể phê duyệt bất kỳ ứng dụng nào như vậy hay không, điều này sẽ phụ thuộc vào vô số yếu tố, bao gồm cả việc xác định xem lợi ích của sản phẩm có vượt trội hơn các rủi ro đã biết hay không và xác định hiệu quả của sản phẩm và, nếu được phê duyệt, liệu fidanacogene elaparvovec, marstacimab hoặc bất kỳ ứng cử viên liệu pháp gen nào khác của Pfizer sẽ thành công về mặt thương mại; các quyết định của cơ quan quản lý ảnh hưởng đến việc dán nhãn, quy trình sản xuất, an toàn và/hoặc các vấn đề khác có thể ảnh hưởng đến sự sẵn có hoặc tiềm năng thương mại của fidanacogene elaparvovec, marstacimab hoặc bất kỳ ứng cử viên liệu pháp gen nào khác của Pfizer; sự không chắc chắn về tác động của COVID-19 đối với hoạt động kinh doanh, hoạt động và kết quả tài chính của Pfizer; và phát triển cạnh tranh..
Bạn có thể tìm thấy mô tả chi tiết hơn về các rủi ro và sự không chắc chắn trong Báo cáo thường niên của Pfizer trên Mẫu 10-K cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2021 và trong các báo cáo tiếp theo của Pfizer trên Mẫu 10-Q, bao gồm cả trong các phần có chú thích “Các yếu tố rủi ro” và “Thông tin hướng tới tương lai và các yếu tố có thể ảnh hưởng đến kết quả trong tương lai”, cũng như trong các báo cáo tiếp theo của nó trên Mẫu 8-K, tất cả đều được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ và có sẵn tại www.sec.gov và www.pfizer.com.
Nguồn: Pfizer Inc.
Ngày đăng: Tháng 12 năm 2022
Source link
