Tin dược học
Nghiên cứu Giai đoạn 3 của CSL cho thấy Garadacimab hạng nhất cung cấp cho bệnh nhân khả năng phòng ngừa tấn công HAE đáng kể với liều lượng hàng tháng
Feb
Nghiên cứu Giai đoạn 3 của CSL cho thấy Garadacimab hạng nhất cung cấp cho bệnh nhân khả năng phòng ngừa tấn công HAE đáng kể với liều lượng hàng tháng
VUA NƯỚC Phổ, Pa., Ngày 26 tháng 2 năm 2023 /PRNewswire/ — Nhà lãnh đạo công nghệ sinh học toàn cầu CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) hôm nay đã trình bày kết quả từ thử nghiệm lâm sàng VANGUARD Giai đoạn 3 có đối chứng giả dược quan trọng đối với garadacimab (CSL312). Garadacimab là kháng thể đơn dòng đầu tiên trong nghiên cứu của CSL đang được phát triển như một phương pháp điều trị dự phòng lâu dài cho bệnh nhân phù mạch di truyền (HAE). Kết quả từ thử nghiệm, lần đầu tiên điều tra nhắm mục tiêu kích hoạt Yếu tố XII (FXIIa) để ngăn chặn các cuộc tấn công HAE, cho thấy rằng tiêm garadacimab dưới da mỗi tháng một lần làm giảm đáng kể tỷ lệ tấn công so với giả dược. Dữ liệu được trình bày trong Hội nghị thường niên năm 2023 của Học viện Miễn dịch và Hen suyễn Dị ứng Hoa Kỳ (AAAAI), 24-27 tháng 2TRONG San Antonio, Texas.
“Nhắm mục tiêu FXIIa và tầng HAE ngay từ đầu, trái ngược với việc can thiệp vào hạ nguồn, là một phương pháp điều trị sáng tạo có thể giúp ngăn chặn quá trình đang diễn ra,” Tiến sĩ. Ti-mô-thê CraigGiáo sư Y khoa, Nhi khoa và Khoa học Y sinh tại Đại học Bang Penn và Điều tra viên chính của nghiên cứu. “Dữ liệu Giai đoạn 3 mà chúng tôi đang trình bày hỗ trợ khả năng sử dụng garadacimab như một liệu pháp dự phòng cho HAE.”
Dữ liệu chính từ Thử nghiệm VANGUARD Giai đoạn 3
Trong nghiên cứu mù đôi, ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, đa trung tâm, nhóm song song, những bệnh nhân dùng garadacimab mỗi tháng một lần (n=39) có tỷ lệ tấn công hàng tháng thấp hơn về mặt thống kê so với giả dược (n=24) (p<0,001), kết quả là trong tỷ lệ tấn công trung bình giảm 86,5% so với giả dược và giảm tỷ lệ tấn công trung bình 100% so với giả dược. Tỷ lệ tấn công trung bình giảm so với giả dược sau khi điều chỉnh tỷ lệ tấn công cơ bản là 89,2%.
Nhìn chung, trong suốt sáu tháng thử nghiệm, phần lớn (61,5%) bệnh nhân dùng garadacimab không bị tấn công trong khi không có bệnh nhân nào dùng giả dược không bị tấn công; 74,4% bệnh nhân dùng garadacimab giảm được ≥90% đợt cấp so với giai đoạn điều trị.
Nghiên cứu cũng chỉ ra rằng garadacimab thể hiện tính an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi. Không có sự kiện bất lợi dẫn đến ngừng điều trị. Năm phản ứng tại chỗ tiêm, tất cả đều nhẹ, đã được báo cáo ở hai bệnh nhân (5,1%) được điều trị bằng garadacimab và ba bệnh nhân (12%) dùng giả dược.
“Dữ liệu được chia sẻ tại AAAAI cho thấy hồ sơ hiệu quả và an toàn của garadacimab được sử dụng dưới dạng tiêm dưới da hàng tháng một cách thuận tiện. Kết quả thử nghiệm lâm sàng ủng hộ garadacimab như một phương pháp điều trị tiềm năng mới, hạng nhất có thể mang lại lợi ích đáng kể cho bệnh nhân mắc HAE ,” nói Catherine Milch, Phó chủ tịch R&D Miễn dịch học, CSL. Garadacimab đại diện cho chương tiếp theo trong việc thực hiện lời hứa của chúng tôi là mang lại sự đổi mới đột phá và các lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp.
Dựa trên dữ liệu nghiên cứu đầy đủ, phù hợp với kết quả hàng đầu tích cực được công bố trong tháng 8 năm 2022CSL lên kế hoạch đệ trình quy định lên các cơ quan y tế toàn cầu vào cuối năm dương lịch này để phê duyệt garadacimab.
Giới thiệu về Thử nghiệm VANGUARD Giai đoạn 3 của Pivotal
Thử nghiệm VANGUARD đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, nhóm song song đã đánh giá hiệu quả và độ an toàn của garadacimab, một kháng thể đơn dòng hạng nhất được nghiên cứu, như một phương pháp điều trị dự phòng cho bệnh nhân phù mạch di truyền. Bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc HAE loại I hoặc II đã trải qua quá trình sàng lọc và giai đoạn nghiên cứu tiếp theo để xác minh tỷ lệ tấn công cơ bản. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 3:2 để nhận liều tấn công 400 mg, sau đó là 200 mg garadacimab hàng tháng (n=39) hoặc tiêm dưới da với thể tích phù hợp với giả dược hàng tháng (n=25). Sau thời gian điều trị kéo dài sáu tháng, bệnh nhân có cơ hội tiếp tục tham gia nghiên cứu mở rộng nhãn mở, hiện đang diễn ra.
Phần mở rộng nhãn mở đang diễn ra của nghiên cứu VANGUARD Giai đoạn 3 đánh giá tính an toàn và hiệu quả lâu dài của garadacimab (200 mg hàng tháng) ở bệnh nhân mắc HAE.
Về HAE và Garadacimab
HAE là một tình trạng hiếm gặp, di truyền và có khả năng đe dọa đến tính mạng gây ra các đợt sưng tấy đau đớn, suy nhược và không thể đoán trước ở bụng, thanh quản, mặt và tứ chi, cùng các vùng khác của cơ thể.
Garadacimab là một kháng thể đơn dòng ức chế yếu tố XIIa (FXIIa mAb) mới hiện đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng Giai đoạn 3 như một loại điều trị dự phòng tiêm dưới da mỗi tháng một lần mới cho các cuộc tấn công liên quan đến HAE, một dạng phù mạch qua trung gian bradykinin. Garadacimab ức chế duy nhất protein huyết tương, FXIIa. Khi FXII được kích hoạt, nó sẽ bắt đầu một loạt các sự kiện dẫn đến sự hình thành phù nề. Bằng cách nhắm mục tiêu vào FXIIa, garadacimab ức chế dòng thác HAE ngay từ đầu so với các liệu pháp điều trị HAE khác nhắm vào các chất trung gian ở hạ nguồn.
Garadacimab được phát hiện và tối ưu hóa bởi các nhà khoa học tại địa điểm Nghiên cứu dựa trên Bio21 của CSL, với công thức và sản xuất cho các chương trình lâm sàng được hoàn thành tại Cơ sở Sản xuất Công nghệ Sinh học CSL Broadmeadows.
Chỉ định thuốc mồ côi cho garadacimab như một liệu pháp điều tra cho chứng phù mạch di truyền đã được cấp bởi cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA).
CSL cũng đang điều tra garadacimab cho các chỉ định khác ngoài HAE, bao gồm xơ phổi vô căn, trong đó ức chế FXIIa có thể đóng vai trò quan trọng trong việc cải thiện kết quả lâm sàng.
Về CSL
CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) là công ty công nghệ sinh học hàng đầu toàn cầu với danh mục năng động gồm các loại thuốc cứu sinh, bao gồm những loại thuốc điều trị bệnh máu khó đông và suy giảm miễn dịch, vắc-xin ngừa cúm và các liệu pháp điều trị thiếu sắt, lọc máu và thận. Kể từ khi bắt đầu hoạt động vào năm 1916, chúng tôi đã được thúc đẩy bởi lời hứa cứu mạng sống bằng cách sử dụng các công nghệ mới nhất.
Ngày nay, CSL – bao gồm ba doanh nghiệp của chúng tôi, CSL Behring, CSL Seqirus và CSL Vifor – cung cấp các sản phẩm cứu sinh cho bệnh nhân ở hơn 100 quốc gia và có 30.000 nhân viên. Sự kết hợp độc đáo giữa sức mạnh thương mại, trọng tâm R&D và hoạt động xuất sắc cho phép chúng tôi xác định, phát triển và cung cấp những đổi mới để bệnh nhân của chúng tôi có thể sống một cuộc sống trọn vẹn nhất. Để biết những câu chuyện đầy cảm hứng về triển vọng của công nghệ sinh học, hãy truy cập CSLBehring.com/Vita và theo dõi chúng tôi trên Twitter.com/CSL.
NGUỒN CSL
Ngày đăng: Tháng 2 năm 2023
