Hy vọng mới chống lại căn bệnh gan ‘nan y’ giết chết trẻ em

Hy vọng mới chống lại căn bệnh gan ‘nan y’ giết chết trẻ em

Bởi Cara Murez Phóng viên HealthDay>

THỨ SÁU, ngày 6 tháng 1 năm 2023 — Bệnh nhân mắc bệnh nan y, di truyền bệnh gan có hy vọng mới sau khi một nghiên cứu trên động vật cho thấy một loại thuốc duy nhất có thể đảo ngược tác dụng của nó.

Hội chứng Alagille là do một đột biến ngăn chặn sự hình thành và tái tạo các ống dẫn mật trong gan.

Khoảng 4.000 trẻ sơ sinh mỗi năm được sinh ra với tình trạng này. Thông thường, họ yêu cầu một ghép gan, không phải lúc nào cũng có sẵn. Nếu không có, khoảng 75% sẽ chết vào cuối tuổi vị thành niên.

Trưởng nhóm nghiên cứu cho biết: “Hội chứng Alagille được nhiều người coi là một căn bệnh nan y, nhưng chúng tôi tin rằng chúng tôi đang trên đường thay đổi điều đó. Đức Đồng. Ông là phó giáo sư về di truyền học người tại Viện Khám phá Y khoa Sanford Burnham Prebys ở San Diego.

“Chúng tôi đặt mục tiêu đưa loại thuốc này vào thử nghiệm lâm sàng và kết quả của chúng tôi lần đầu tiên chứng minh tính hiệu quả của nó,” Dong cho biết trong một thông cáo báo chí của viện.

Thuốc được gọi là NoRA1. Nó hoạt động bằng cách kích hoạt con đường Notch, một hệ thống tín hiệu giữa các tế bào giúp điều phối các quá trình sinh học cơ bản ở hầu hết các loài động vật và đóng một vai trò trong nhiều bệnh.

Đột biến gen trong hội chứng Alagille làm giảm tín hiệu, dẫn đến sự phát triển và tái tạo ống gan kém.

Trong nghiên cứu mới, các các nhà nghiên cứu tìm thấy rằng ở những động vật có đột biến ở cùng một gen bị ảnh hưởng trong hội chứng Alagille, NoRA1 làm tăng tín hiệu giữa các tế bào. Nghiên cứu cho thấy điều này kích hoạt các tế bào ống tái tạo và sinh sôi nảy nở trong gan, đảo ngược tổn thương và tăng khả năng sống sót.

Kết quả của các nghiên cứu được thực hiện trên động vật thường không được thực hiện ở người.

Tác giả đầu tiên Chengjian Zhao, một nhà nghiên cứu sau tiến sĩ tại phòng thí nghiệm của Dong, cho biết: “Gan nổi tiếng với khả năng tái tạo tuyệt vời, nhưng điều này không xảy ra ở hầu hết trẻ em mắc hội chứng Alagille do tín hiệu Notch bị tổn hại. “Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy rằng việc thúc đẩy con đường Notch bằng một loại thuốc có thể đủ để khôi phục khả năng tái tạo bình thường của gan.”

Các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm loại thuốc này trên những lá gan nhỏ được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm từ các tế bào gốc lấy từ tế bào của bệnh nhân Alagille.

“Thay vì buộc các tế bào làm điều gì đó bất thường, chúng tôi chỉ khuyến khích quá trình tái tạo tự nhiên xảy ra, vì vậy tôi lạc quan rằng đây sẽ là một liệu pháp hiệu quả cho hội chứng Alagille,” Dong, người cũng đang làm việc để thành lập một công ty, cho biết. để đưa thuốc vào thử nghiệm lâm sàng. Mặc dù ban đầu nó sẽ tập trung vào hội chứng Alagille, nhưng nó cũng có thể tác động đến các bệnh phổ biến hơn, bao gồm một số bệnh ung thư.

“Duc và nhóm của anh ấy tiếp tục thực hiện những nghiên cứu thú vị về hội chứng Alagille, và những bước đột phá này chắc chắn mang lại hy vọng cho những gia đình đang sống chung với chứng rối loạn phức tạp và phức tạp này,” ông nói Roberta Smithchủ tịch của Liên minh Hội chứng Alagille.

Những phát hiện gần đây đã được công bố trực tuyến trong Kỷ yếu của Viện Hàn lâm Khoa học Quốc gia.

nguồn

  • Sanford Burnham Prebys, thông cáo báo chí, ngày 5 tháng 1 năm 2023

© 2023 HealthDay. Đã đăng ký Bản quyền.

Đọc cái này tiếp theo

Tin tức AHA: Người nhận ghép tim tôn vinh người hiến tặng của cô ấy ‘Bằng cách sống cuộc sống tốt nhất có thể mà tôi có thể’

THỨ BA, ngày 20 tháng 12 năm 2022 (Tin tức Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ) — Ngay cả bây giờ, nhiều năm sau, giọng nói của Linda Jara vẫn vang vọng với những nốt nhạc mà chỉ một số người nhất định mới có thể cảm nhận hết được…

Ngay cả trong bệnh gan tiến triển, không bao giờ là quá muộn để bỏ rượu

THỨ NĂM, ngày 15 tháng 12 năm 2022 — Bỏ rượu có thể giúp giảm các biến chứng của bệnh xơ gan, ngay cả ở những bệnh nhân mắc bệnh giai đoạn nặng. Nó cũng có thể giúp họ sống lâu hơn, mới…


Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published.