FDA phê duyệt thuốc ALS mới bất chấp dữ liệu không chắc chắn

FDA phê duyệt thuốc ALS mới bất chấp dữ liệu không chắc chắn

THỨ SÁU, ngày 30 tháng 9 năm 2022 – Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hôm thứ Năm đã phê duyệt một loại thuốc mới cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Nhưng sự chấp thuận của loại thuốc, được gọi là Relyvrio (natri phenylbutyrate / taurursodiol), chắc chắn sẽ khuấy động những câu hỏi mới, với một số người nghi ngờ sức mạnh của dữ liệu hỗ trợ hiệu quả của nó. Tuy nhiên, các nhóm bênh vực bệnh nhân đã vận động mạnh mẽ để FDA chấp thuận.

Con đường để được phê duyệt ma túy là một con đường đầy chông gai. Tháng 3 năm ngoái, một hội đồng FDA xem xét loại thuốc này đã bỏ phiếu 6-4 chống lại phê duyệt. Nhưng sau lần xem xét thứ hai hiếm hoi, cùng một hội đồng vào ngày 8 tháng 9 đã bỏ phiếu 7-2 để ủng hộ việc phê duyệt loại thuốc thử nghiệm.

Trong tuyên bố do cơ quan này đưa ra hôm thứ Năm, FDA đã chỉ ra dữ liệu từ một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên kéo dài sáu tháng. Cơ quan cho biết: “Trong thử nghiệm, 137 bệnh nhân người lớn mắc ALS được chọn ngẫu nhiên để nhận Relyvrio hoặc giả dược. Những bệnh nhân được điều trị bằng Relyvrio có tốc độ suy giảm chậm hơn khi đánh giá lâm sàng về hoạt động hàng ngày so với những người dùng giả dược”. Theo dõi lâu hơn những bệnh nhân đã dùng Relyvrio cũng cho thấy khả năng sống sót được cải thiện.

Thuốc kết hợp một chế độ ăn uống bổ sung được sử dụng trong y học cổ truyền Trung Quốc với một loại thuốc kê đơn hiện có để điều trị rối loạn gan. Nhà sản xuất của Relyvrio, Amylyx Pharma, cho rằng sự kết hợp bảo vệ các tế bào khỏi chết sớm.

FDA lưu ý rằng Relyvrio có thể có tác dụng phụ. Cơ quan cho biết: “Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất gặp phải với Relyvrio là tiêu chảy, đau bụng, buồn nôn và nhiễm trùng đường hô hấp trên. “Relyvrio chứa taurursodiol, một axit mật, có thể gây tiêu chảy nặng hơn ở những bệnh nhân bị rối loạn cản trở lưu thông axit mật.”

Thêm thông tin

© 2022 HealthDay. Đã đăng ký Bản quyền.


Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published.