Tin dược học
FDA chấp thuận Relyvrio
FDA chấp thuận Relyvrio
FDA chấp thuận Relyvrio (natri phenylbutyrate / taurursodiol) cho Bệnh nhân xơ cứng teo cơ một bên (ALS)
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hôm nay đã phê duyệt Relyvrio (natri phenylbutyrate / taurursodiol) để điều trị bệnh nhân mắc chứng xơ cứng teo cơ một bên (ALS), thường được gọi là bệnh Lou Gehrig.
Billy Dunn, Giám đốc Văn phòng Khoa học Thần kinh thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA cho biết: “Sự chấp thuận này cung cấp một lựa chọn điều trị quan trọng khác cho bệnh ALS, một căn bệnh đe dọa tính mạng mà hiện không có cách chữa khỏi. “FDA vẫn cam kết hỗ trợ phát triển các phương pháp điều trị ALS bổ sung.”
ALS là một căn bệnh hiếm gặp, tấn công và giết chết các tế bào thần kinh điều khiển các cơ tự nguyện. Các cơ tự nguyện tạo ra các chuyển động như nhai, đi bộ, thở và nói. ALS làm cho các dây thần kinh mất khả năng kích hoạt các cơ cụ thể, khiến các cơ trở nên yếu và dẫn đến tê liệt. ALS là một căn bệnh tiến triển và tiếp tục trở nên tồi tệ hơn theo thời gian. Hầu hết các trường hợp sẽ dẫn đến tử vong do suy hô hấp, thường trong vòng 3-5 năm kể từ khi các triệu chứng đầu tiên xuất hiện. Khoảng 5.000 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán mắc bệnh ALS hàng năm và khoảng 20.000 người Mỹ hiện đang sống chung với căn bệnh này.
Relyvrio có thể được dùng bằng đường uống bằng cách kết hợp một gói trong 8 ounce nước ở nhiệt độ phòng. Nó cũng có thể được sử dụng qua ống cho ăn. Liều khuyến cáo trong ba tuần đầu tiên là một gói (3 gam natri phenylbutyrat và 1 gam taurursodiol) mỗi ngày. Sau ba tuần, liều lượng tăng lên một gói hai lần một ngày. Thuốc có thể được uống trước bữa ăn nhẹ hoặc bữa ăn chính.
Hiệu quả của Relyvrio trong điều trị ALS đã được chứng minh trong một nghiên cứu nhóm song song, đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng với giả dược kéo dài 24 tuần. Trong thử nghiệm, 137 bệnh nhân người lớn mắc ALS được chọn ngẫu nhiên để nhận Relyvrio hoặc giả dược. Những bệnh nhân được điều trị bằng Relyvrio có tốc độ suy giảm chậm hơn khi đánh giá lâm sàng về hoạt động hàng ngày so với những người dùng giả dược. Ngoài ra, thời gian sống sót tổng thể lâu hơn đã được quan sát thấy trong một phân tích hậu kỳ, dài hạn về những bệnh nhân ban đầu dùng Relyvrio so với những người ban đầu dùng giả dược.
Các phản ứng phụ thường gặp nhất với Relyvrio là tiêu chảy, đau bụng, buồn nôn và nhiễm trùng đường hô hấp trên. Relyvrio chứa taurursodiol, một axit mật, có thể gây tiêu chảy nặng hơn ở những bệnh nhân bị rối loạn cản trở lưu thông axit mật. Những bệnh nhân này nên cân nhắc tham khảo ý kiến của bác sĩ chuyên khoa trước khi dùng Relyvrio. Thông tin kê đơn bao gồm thông tin bổ sung về các rủi ro liên quan đến Relyvrio.
FDA đã cấp cho ứng dụng này chỉ định Đánh giá ưu tiên. Nó cũng nhận được chỉ định thuốc dành cho trẻ mồ côi, cung cấp các biện pháp khuyến khích để hỗ trợ và khuyến khích phát triển các loại thuốc cho các bệnh hiếm gặp. FDA đã chấp thuận Relyvrio cho Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Đã đăng: Tháng 9 năm 2022
Những bài viết liên quan
- Amylyx Pharmaceuticals Thông báo Ủy ban Cố vấn FDA Hỗ trợ Phê duyệt AMX0035 để Điều trị ALS – Ngày 7 tháng 9 năm 2022
- Amylyx Pharmaceuticals Nhận được Thông báo Gia hạn Ngày PDUFA cho AMX0035 để Điều trị ALS – Ngày 3 tháng 6 năm 2022
- Amylyx Pharmaceuticals thông báo sự chấp nhận của FDA và Đánh giá ưu tiên về Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) đối với AMX0035 để điều trị ALS – Ngày 29 tháng 12 năm 2021
- Amylyx Pharmaceuticals đệ trình đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho AMX0035 để điều trị ALS – Ngày 2 tháng 11 năm 2021
Relyvrio (natri phenylbutyrat và taurursodiol) Lịch sử phê duyệt của FDA
Source link
