Tin dược học
FDA cấp phép truyền thống cho Leqembi để điều trị bệnh Alzheimer
Jul
FDA cấp phép truyền thống cho Leqembi để điều trị bệnh Alzheimer
STOCKHOLM, ngày 7 tháng 7 năm 2023. Eisai, đối tác của BioArctic AB, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, FDA, đã phê duyệt Đơn xin cấp phép Sinh học bổ sung, sBLA, hỗ trợ cho việc phê duyệt truyền thống đối với thuốc tiêm LEQEMBI (lecanemab-irmb) 100 mg/mL cho sử dụng đường tĩnh mạch, làm cho LEQEMBI trở thành phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho thấy làm giảm tốc độ tiến triển của bệnh và làm chậm quá trình suy giảm chức năng và nhận thức ở người lớn mắc bệnh Alzheimer (AD). Cùng với sự chấp thuận, Trung tâm Dịch vụ Medicare và Medicaid, CMS, đã thông báo rằng Medicare sẽ cung cấp phạm vi bảo hiểm rộng rãi cho LEQEMBI theo nhãn được FDA chấp thuận với điều kiện là bằng chứng thực tế được thu thập trong sổ đăng ký bệnh nhân dễ sử dụng.[1]
Sự chấp thuận truyền thống của LEQEMBI dựa trên dữ liệu Giai đoạn 3 từ thử nghiệm lâm sàng Clarity AD lớn, toàn cầu của Eisai, trong đó LEQEMBI đã đáp ứng tiêu chí chính và tất cả các tiêu chí phụ chính với kết quả có ý nghĩa thống kê và xác nhận lợi ích lâm sàng của LEQEMBI. Điểm cuối chính là thang đo chức năng và nhận thức toàn cầu, Tổng số hộp đánh giá chứng mất trí nhớ lâm sàng (CDR-SB). Điều trị LEQEMBI làm giảm 27% sự suy giảm lâm sàng đối với CDR-SB sau 18 tháng so với giả dược trong bệnh Alzheimer sớm[2] dân số. Ngoài ra, điểm cuối thứ cấp của Nghiên cứu Hợp tác AD-Hoạt động của Quy mô Sinh hoạt Hàng ngày đối với Suy giảm Nhận thức Nhẹ (ADCS MCI-ADL), được đo bởi những người chăm sóc bệnh nhân mắc AD, đã ghi nhận lợi ích có ý nghĩa thống kê là 37%. Điều này đo lường khả năng hoạt động độc lập của bệnh nhân, bao gồm khả năng mặc quần áo, tự ăn và tham gia các hoạt động cộng đồng. [3]
Gunilla Osswald, Giám đốc điều hành của BioArctic cho biết: “Sự chấp thuận đầy đủ, truyền thống của LEQEMBI ở Hoa Kỳ, kết hợp với khoản bồi hoàn rộng rãi của Medicare, là một bước thay đổi mô hình trong cuộc chiến chống lại bệnh Alzheimer”. “Các bác sĩ ở Hoa Kỳ giờ đây sẽ có một công cụ để chống lại căn bệnh mãn tính khủng khiếp này ngay từ giai đoạn đầu, với khả năng mang lại lợi ích có ý nghĩa lâm sàng cho bệnh nhân và gia đình họ. Hơn hai thập kỷ nghiên cứu và phát triển đã dẫn đến thời điểm này , và tôi rất ấn tượng trước những nỗ lực siêng năng của đối tác Eisai của chúng tôi để đảm bảo rằng sự đổi mới quan trọng này giờ đây có thể đến tay các bệnh nhân mà BioArctic được thành lập để phục vụ. Tôi vô cùng biết ơn và hy vọng vào tương lai.”
Vào ngày 9 tháng 6 năm 2023, ủy ban cố vấn Thuốc hệ thống thần kinh trung ương và ngoại vi (PCNS) của FDA đã nhất trí bỏ phiếu rằng dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Clarity AD của Eisai đã xác nhận lợi ích lâm sàng của LEQEMBI trong điều trị AD. Các thành viên ủy ban cũng xác nhận lợi ích rủi ro tổng thể của LEQEMBI.
Điều quan trọng là, sau sự chấp thuận LEQEMBI truyền thống của FDA, CMS đã xác nhận rằng phạm vi bao phủ rộng hơn của LEQEMBI hiện đã có sẵn và công bố thêm chi tiết về sổ đăng ký, bao gồm cả quy trình gửi dữ liệu dễ sử dụng. Cơ quan đăng ký hỗ trợ CMS hiện có sẵn để các chuyên gia chăm sóc sức khỏe gửi dữ liệu bệnh nhân cần thiết tới CMS. Chúng tôi rất vui vì Medicare sẽ đài thọ liệu pháp quan trọng này cho những bệnh nhân thích hợp. Điều này sẽ tạo điều kiện hoàn trả và tiếp cận LEQEMBI trên nhiều cơ sở chăm sóc sức khỏe tại Hoa Kỳ.
“Hơn 25 năm sau những khám phá ban đầu của tôi, thật tuyệt vời khi cuối cùng cũng thấy LEQEMBI có sẵn cho những bệnh nhân luôn là trọng tâm của tôi,” Giáo sư Lars Lannfelt, Đồng sáng lập BioArctic và nhà phát minh LEQEMBI cho biết. “Ngay từ đầu, ý tưởng của tôi là tìm cách loại bỏ các amyloid beta (Aβ) oligomers và protofibrils hòa tan, các dạng gây độc thần kinh nhất của Aβ, liên tục tích tụ trong não của bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer. LEQEMBI được tạo ra để làm điều đó .Nhưng ngay cả khi đây là một bước tiến lớn, điều quan trọng là BioArctic và những người khác phải tiếp tục nghiên cứu để cung cấp nhiều lựa chọn hơn cho bệnh nhân.”
Eisai đóng vai trò là người dẫn đầu việc phát triển lecanemab và đệ trình quy định trên toàn cầu với việc cả Eisai và Biogen đồng thương mại hóa và đồng quảng cáo sản phẩm và Eisai có quyền ra quyết định cuối cùng. BioArctic có quyền thương mại hóa lecanemab ở khu vực Bắc Âu và hiện tại Eisai và BioArctic đang chuẩn bị cho việc thương mại hóa chung trong khu vực.
chỉ định
LEQEMBI được chỉ định để điều trị bệnh Alzheimer. Điều trị bằng LEQEMBI nên được bắt đầu ở những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc giai đoạn sa sút trí tuệ nhẹ, dân số bắt đầu điều trị trong các thử nghiệm lâm sàng.
Giới thiệu về LEQEMBI (lecanemab-irmb)
LEQEMBI (lecanemab-irmb) là kết quả của liên minh nghiên cứu chiến lược giữa BioArctic và Eisai. LEQEMBI là một kháng thể đơn dòng immunoglobulin gamma 1 (IgG1) được nhân bản hóa nhằm chống lại các dạng amyloid-beta (Aβ) hòa tan tổng hợp (protofibril) và không hòa tan. LEQEMBI là một kháng thể định hướng beta amyloid được chỉ định là phương pháp điều trị bệnh Alzheimer (AD). Tại Hoa Kỳ, LEQEMBI đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phê duyệt nhanh vào ngày 6 tháng 1 năm 2023 và phê duyệt truyền thống vào ngày 6 tháng 7 năm 2023. Nên bắt đầu điều trị bằng LEQEMBI ở những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc giai đoạn sa sút trí tuệ nhẹ. bệnh, dân số bắt đầu điều trị trong các thử nghiệm lâm sàng. Không có dữ liệu an toàn hoặc hiệu quả về việc bắt đầu điều trị ở giai đoạn sớm hơn hoặc muộn hơn của bệnh so với nghiên cứu.
Eisai cũng đã nộp đơn xin phê duyệt lecanemab tại Nhật Bản, EU, Trung Quốc, Canada, Anh và Hàn Quốc. Ở Nhật Bản và Trung Quốc, các ứng dụng đã được chỉ định để xem xét ưu tiên và ở Vương quốc Anh, lecanemab đã được chỉ định cho Lộ trình tiếp cận và cấp phép đổi mới (ILAP), nhằm mục đích giảm thời gian đưa ra thị trường các loại thuốc đổi mới.
Eisai đã hoàn thành nghiên cứu sinh khả dụng tiêm dưới da của lecanemab và liều tiêm dưới da hiện đang được đánh giá trong phần mở rộng nhãn mở (OLE) của Clarity AD (Nghiên cứu 301). Chế độ dùng thuốc duy trì đã được đánh giá như một phần của nghiên cứu Giai đoạn 2b (Nghiên cứu 201) OLE cũng như OLE của Clarity AD (Nghiên cứu 301). Các Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học bổ sung riêng biệt cho liều lượng tiêm dưới da và chế độ dùng thuốc duy trì được lên kế hoạch nộp cho FDA vào cuối quý đầu tiên năm 2024.
Kể từ tháng 7 năm 2020, nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 3 của Eisai (AHEAD 3-45) dành cho những người mắc AD tiền lâm sàng, nghĩa là họ bình thường về mặt lâm sàng và có mức amyloid ở mức trung bình hoặc cao trong não, đang được tiến hành. AHEAD 3-45 được thực hiện dưới hình thức hợp tác công-tư giữa Hiệp hội Thử nghiệm Lâm sàng Alzheimer cung cấp cơ sở hạ tầng cho các thử nghiệm lâm sàng hàn lâm về AD và chứng mất trí nhớ liên quan ở Hoa Kỳ, được tài trợ bởi Viện Lão hóa Quốc gia, một phần của Viện Y tế Quốc gia và Eisai.
Kể từ tháng 1 năm 2022, nghiên cứu lâm sàng Tau NexGen về AD di truyền trội (DIAD) đang được tiến hành, trong đó lecanemab được sử dụng làm phương pháp điều trị cơ bản chống amyloid khi khám phá các liệu pháp kết hợp với phương pháp điều trị chống tau. Nghiên cứu được thực hiện bởi Đơn vị Thử nghiệm Mạng lưới Bệnh Alzheimer Di truyền Chủ yếu (DIAN-TU), do Trường Y Đại học Washington ở St. Louis đứng đầu.
Về sự hợp tác giữa BioArctic và Eisai
Từ năm 2005, BioArctic đã hợp tác lâu dài với Eisai về việc phát triển và thương mại hóa các loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer. Các thỏa thuận quan trọng nhất là Thỏa thuận Phát triển và Thương mại hóa kháng thể lecanemab, được ký năm 2007, và Thỏa thuận Phát triển và Thương mại hóa kháng thể dự phòng BAN2401 cho bệnh Alzheimer, được ký năm 2015. Năm 2014, Eisai và Biogen đã ký kết một thỏa thuận phát triển và thương mại hóa chung cho lecanemab. Eisai chịu trách nhiệm phát triển lâm sàng, xin phê duyệt thị trường và thương mại hóa các sản phẩm điều trị bệnh Alzheimer. BioArctic có quyền thương mại hóa lecanemab ở Bắc Âu trong những điều kiện nhất định và hiện đang chuẩn bị thương mại hóa ở Bắc Âu cùng với Eisai. BioArctic không có chi phí phát triển lecanemab trong bệnh Alzheimer và được hưởng các khoản thanh toán liên quan đến các phê duyệt theo quy định và các mốc doanh số bán hàng cũng như tiền bản quyền đối với doanh số bán hàng toàn cầu.
Giới thiệu về BioArctic AB
BioArctic AB (publ) là một công ty dược phẩm sinh học dựa trên nghiên cứu của Thụy Điển tập trung vào các phương pháp điều trị thay đổi bệnh đối với các bệnh thoái hóa thần kinh, chẳng hạn như bệnh Alzheimer, bệnh Parkinson và ALS. BioArctic tập trung vào các phương pháp điều trị sáng tạo ở những khu vực có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng. Công ty được thành lập năm 2003 dựa trên nghiên cứu sáng tạo của Đại học Uppsala, Thụy Điển. Hợp tác với các trường đại học có tầm quan trọng lớn đối với công ty cùng với đối tác toàn cầu quan trọng chiến lược Eisai trong bệnh Alzheimer. Danh mục dự án là sự kết hợp của các dự án được tài trợ đầy đủ với sự hợp tác của các công ty dược phẩm toàn cầu và các dự án nội bộ sáng tạo với thị trường quan trọng và tiềm năng cấp phép bên ngoài. Cổ phiếu loại B của BioArctic được niêm yết trên Nasdaq Stockholm Large Cap (mã: BIOA B).
[1] https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/statement-broader-medicare-coverage-leqembi-available-following-fda-traditional-approval
[2] Suy giảm nhận thức nhẹ do AD và sa sút trí tuệ nhẹ AD được gọi chung là AD sớm
[3] Kết quả đầy đủ của nghiên cứu Clarity AD đã được trình bày tại hội nghị Thử nghiệm lâm sàng về bệnh Alzheimer (CTAD) năm 2022 và đồng thời được xuất bản trên tạp chí y khoa có bình duyệt,Tạp chí Y học New England, ngày 29 tháng 11 năm 2022.
Ngày đăng: tháng 7 năm 2023
Source link
