• Tất cả tin tức
• Khách hàng
• Pro
• Thuốc mới
• Đường ống
• Các thử nghiệm lâm sàng
• Cảnh báo của FDA

Dược phẩm thông báo sự chấp nhận của FDA Hoa Kỳ để được ưu tiên xem xét đơn đăng ký thuốc mới cho Leniolisib

LEIDEN, Hà Lan, ngày 28 tháng 9 năm 2022.Pharming Group NV (“Pharming” hoặc “Công ty”) thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận xem xét ưu tiên Đơn đăng ký Thuốc mới (NDA) cho leniolisib, một chất ức chế phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) uống, chọn lọc, để điều trị hội chứng suy giảm miễn dịch nguyên phát hiếm gặp do hội chứng phosphoinositide 3-kinase delta (APDS) kích hoạt ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên ở Hoa Kỳ. FDA đã ấn định ngày mục tiêu của Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 29 tháng 3 năm 2023, phù hợp với phân loại Đánh giá ưu tiên.

Được gửi bởi Pharming vào ngày 29 tháng 7 năm 2022, NDA được hỗ trợ bởi dữ liệu tích cực từ một nghiên cứu giai đoạn II / III về leniolisib, đáp ứng các tiêu chí đồng chính của nó là giảm kích thước chỉ số hạch bạch huyết và điều chỉnh tình trạng suy giảm miễn dịch trong dân số mục tiêu. Những kết quả đó đã chứng minh hiệu quả của leniolisib so với giả dược với sự giảm có ý nghĩa thống kê so với kích thước ban đầu của các tổn thương hạch chỉ số của những người tham gia (p = 0,006) và bình thường hóa chức năng miễn dịch của họ, bằng chứng là tỷ lệ tế bào B ngây thơ tăng lên so với ban đầu ( p = 0,002). Những phát hiện đó chỉ ra sự giảm các dấu hiệu bệnh liên quan đến APDS, mà các dấu hiệu lâm sàng bao gồm tăng sinh bạch huyết đáng kể và rối loạn chức năng miễn dịch, cũng như tăng nguy cơ ung thư hạch. Hơn nữa, dữ liệu an toàn từ nghiên cứu cho thấy leniolisib được những người tham gia dung nạp tốt. Cũng được gửi như một phần của đơn đăng ký là dữ liệu từ một thử nghiệm lâm sàng mở rộng nhãn mở dài hạn bao gồm 38 bệnh nhân APDS được điều trị bằng leniolisib trong thời gian trung bình là 102 tuần.

Anurag Relan, MD, MPH, Giám đốc Y tế của Pharming, nhận xét:
“Việc FDA chấp nhận xem xét ưu tiên Đơn đăng ký thuốc mới cho leniolisib của Pharming là một cột mốc quan trọng thể hiện cam kết của chúng tôi trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp. Với đánh giá của FDA, leniolisib tiến xa hơn theo con đường quy định như một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu điều chỉnh bệnh tiềm năng cho APDS ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên ở Hoa Kỳ, những người hiện đang dựa vào các liệu pháp hỗ trợ như kháng sinh và liệu pháp thay thế globulin miễn dịch. Chúng tôi mong muốn tiếp tục hợp tác chặt chẽ với FDA, cũng như với các cơ quan quản lý trên toàn toàn cầu, để cung cấp leniolisib cho các nhà miễn dịch học, bác sĩ huyết học và bệnh nhân APDS của họ. “

Giới thiệu về Hội chứng Phosphoinositide kích hoạt 3-Kinase δ (APDS)
APDS là một bệnh suy giảm miễn dịch nguyên phát hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng 1 đến 2 người trên một triệu người. Nó được gây ra bởi các biến thể ở một trong hai gen, PIK3CD hoặc PIK3R1, quy định sự trưởng thành của các tế bào bạch cầu. Các biến thể của những gen này dẫn đến sự hiếu động của con đường PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta).^1,2 Tín hiệu cân bằng trong con đường PI3Kδ là cần thiết cho chức năng miễn dịch sinh lý. Khi con đường này hoạt động mạnh, các tế bào miễn dịch không trưởng thành và hoạt động bình thường, dẫn đến suy giảm miễn dịch và rối loạn điều hòa.^1,3 APDS được đặc trưng bởi nhiễm trùng phổi ở mức độ nặng, tái phát, tăng sinh bạch huyết, tự miễn dịch và bệnh ruột.^4,5 Bởi vì những triệu chứng này có thể liên quan đến nhiều tình trạng khác nhau, bao gồm cả những suy giảm miễn dịch nguyên phát khác, những người mắc APDS thường bị chẩn đoán sai và bị chậm chẩn đoán trung bình 7 năm.⁶ Vì APDS là một bệnh tiến triển, sự chậm trễ này có thể dẫn đến sự tích tụ tổn thương theo thời gian, bao gồm tổn thương phổi vĩnh viễn và ung thư hạch.^4-7 Cách duy nhất để chẩn đoán xác định tình trạng này là thông qua xét nghiệm di truyền.

Về Leniolisib
Leniolisib là một chất ức chế phân tử nhỏ của đồng dạng delta của tiểu đơn vị xúc tác 110 kDa của lớp IA PI3K với các hoạt động điều hòa miễn dịch và có khả năng chống ung thư. Leniolisib ức chế sản xuất phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3). PIP3 đóng vai trò như một chất truyền tin tế bào quan trọng kích hoạt AKT (thông qua PDK1) và điều chỉnh vô số chức năng của tế bào như tăng sinh, biệt hóa, sản xuất cytokine, tồn tại tế bào, hình thành mạch và chuyển hóa. Không giống như PI3Kα và PI3Kβ, được biểu hiện phổ biến, PI3Kẟ và PI3Kγ được biểu hiện chủ yếu trong các tế bào có nguồn gốc tạo máu. Vai trò trung tâm của PI3Kẟ trong việc điều chỉnh nhiều chức năng tế bào của hệ thống miễn dịch thích ứng (tế bào B và ở mức độ thấp hơn là tế bào T) cũng như hệ thống miễn dịch bẩm sinh (bạch cầu trung tính, tế bào mast và đại thực bào) chỉ ra rằng PI3Kẟ là một mục tiêu điều trị hợp lệ và có hiệu quả tiềm năng đối với một số bệnh miễn dịch. Cho đến nay, leniolisib đã được dung nạp tốt trong cả thử nghiệm đầu tiên trên người giai đoạn 1 ở các đối tượng khỏe mạnh và nghiên cứu cho phép đăng ký giai đoạn II / III.

Giới thiệu NV Nhóm Dược
Pharming Group NV (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu chuyên giúp thay đổi cuộc sống của những bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp, suy nhược và đe dọa tính mạng. Pharming đang thương mại hóa và phát triển một danh mục sáng tạo gồm các liệu pháp thay thế protein và các loại thuốc chính xác, bao gồm các phân tử nhỏ, sinh học và liệu pháp gen đang trong giai đoạn phát triển sớm đến giai đoạn cuối. Pharming có trụ sở chính tại Leiden, Hà Lan và có nhân viên trên toàn cầu phục vụ bệnh nhân tại hơn 30 thị trường ở Bắc Mỹ, Châu Âu, Trung Đông, Châu Phi và Châu Á – Thái Bình Dương.

Tuyên bố hướng tới tương lai
Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm cả về thời gian và tiến độ của các nghiên cứu tiền lâm sàng của Pharming và các thử nghiệm lâm sàng đối với các ứng cử viên sản phẩm của nó, triển vọng thương mại và lâm sàng của Pharming, khả năng của Pharming để vượt qua những thách thức do đại dịch COVID-19 đặt ra đối với hành vi hoạt động kinh doanh của mình và các kỳ vọng của Pharming về các yêu cầu vốn lưu động dự kiến ​​và nguồn tiền mặt, mà các báo cáo có một số rủi ro, không chắc chắn và giả định, bao gồm, nhưng không giới hạn ở phạm vi, tiến độ và việc mở rộng các thử nghiệm lâm sàng và phân nhánh của Pharming đối với chi phí của nó; và phát triển lâm sàng, khoa học, quy định và kỹ thuật. Đối với những rủi ro và sự không chắc chắn này, cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn khác được mô tả trong Báo cáo thường niên năm 2021 của Pharming và Báo cáo thường niên về Mẫu 20-F cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2021 được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ, các sự kiện và các trường hợp được thảo luận trong các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy có thể không xảy ra, và kết quả thực tế của Pharming có thể khác biệt đáng kể và bất lợi so với những gì được dự đoán hoặc ngụ ý do đó. Mọi tuyên bố hướng tới tương lai chỉ nói về ngày phát hành thông cáo báo chí này và dựa trên thông tin có sẵn cho Pharming kể từ ngày phát hành này.

Người giới thiệu

1. Lucas CL và cộng sự. Nat Immunol. 2014; 15: 88-97.
2. Elkaim E và cộng sự. J Dị ứng Clin Immunol. 2016; 138 (1): 210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Dị ứng Clin Immunol. 2019; 143 (5): 1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Dị ứng Clin Immunol. 2017; 139 (2): 597-606.
5. Maccari ME, et al. Immunol phía trước. 2018; 9: 543.
6. Jamee M và cộng sự. Clin Rev Dị ứng Immunol. 2019; ngày 21 tháng 5.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018; 9: 338.

Đã đăng: Tháng 9 năm 2022