Đánh giá ưu tiên được cấp Quizartinib ở Hoa Kỳ dành cho bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy dương tính FLT3-ITD mới được chẩn đoán

Đánh giá ưu tiên được cấp Quizartinib ở Hoa Kỳ dành cho bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy dương tính FLT3-ITD mới được chẩn đoán

  • Nội dung gửi dựa trên QuANTUM-Kết quả đầu tiên cho thấy quizartinib cộng với hóa trị cải thiện đáng kể khả năng sống sót tổng thể so với chỉ hóa trị

TOKYO & BASKING RIDGE, NJ – (DÂY KINH DOANH) Ngày 24 tháng 10 năm 2022 –Daiichi Sankyo (TSE: 4568) đã nhận được thông báo chấp nhận của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đối với Ứng dụng Thuốc mới (NDA) của quizartinib trong kết hợp với cảm ứng cytarabine và anthracycline tiêu chuẩn và hóa trị liệu hợp nhất cytarabine tiêu chuẩn, và như đơn trị liệu tiếp tục sau khi hợp nhất, để điều trị bệnh nhân người lớn mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) mới được chẩn đoán FLT3-ITD tích cực. Đơn đã được xét duyệt Ưu tiên.

FDA cấp Đánh giá ưu tiên cho các đơn đăng ký thuốc, nếu được chấp thuận, sẽ cung cấp các cải tiến đáng kể so với các lựa chọn có sẵn bằng cách chứng minh các cải tiến về an toàn hoặc hiệu quả, ngăn ngừa các tình trạng nghiêm trọng hoặc tăng cường sự tuân thủ của bệnh nhân. Ngày Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA), ngày hành động của FDA đối với quyết định quản lý của họ, là ngày 24 tháng 4 năm 2023. Đánh giá ưu tiên sau khi nhận được Chỉ định theo dõi nhanh, được FDA cấp vào tháng 3 năm 2022 cho quizartinib ở dạng mới được chẩn đoán FLT3-ITD AML dương tính.

AML là một trong những dạng bệnh bạch cầu phổ biến nhất ở người lớn.1 Ước tính có khoảng 20.050 trường hợp AML mới sẽ được chẩn đoán ở Hoa Kỳ vào năm 2022 và tỷ lệ sống sót tổng thể sau 5 năm được báo cáo là 30,5%.1,2 Trong số tất cả các trường hợp AML mới được chẩn đoán, khoảng 25% có FLT3Đột biến -ITD, có liên quan đến tiên lượng đặc biệt không thuận lợi bao gồm tăng nguy cơ tái phát và thời gian sống thêm ngắn hơn.3

Cần có các lựa chọn liệu pháp nhắm mục tiêu mới cho những bệnh nhân bị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy và kết quả của thử nghiệm QuANTUM-First cho thấy quizartinib kết hợp với hóa trị liệu tiêu chuẩn có khả năng thay đổi tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại cho những bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc chứng khó trước đây- để điều trị FLT3-ITD subtype, ”Ken Takeshita, MD, Global Head, R&D, Daiichi Sankyo cho biết. “Mức độ ưu tiên của FDA đối với ứng dụng này phản ánh tầm quan trọng của dữ liệu và chúng tôi sẽ tiếp tục làm việc với FDA và các cơ quan quản lý toàn cầu khác để hỗ trợ việc xem xét quizartinib để điều trị bệnh nhân mới được chẩn đoán FLT3-ITD dương tính với bệnh bạch cầu cấp dòng tủy. ”

NDA dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm QuANTUM-Giai đoạn 3 được trình bày tại Hội nghị chuyên đề Tổng thống của Hội nghị Hiệp hội Huyết học Châu Âu (EHA) 2022. Trong QuANTUM-First, quizartinib kết hợp với cảm ứng cytarabine và anthracycline tiêu chuẩn và hóa trị liệu hợp nhất cytarabine tiêu chuẩn, và tiếp tục dưới dạng đơn trị liệu sau khi hợp nhất, đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng về tỷ lệ sống chung ở bệnh nhân người lớn mới được chẩn đoán FLT3-ITD AML dương tính so với hóa trị đơn thuần. Tính an toàn của quizartinib kết hợp với hóa trị liệu chuyên sâu và khi đơn trị liệu tiếp tục trong QuANTUM-First thường có thể kiểm soát được mà không quan sát thấy dấu hiệu an toàn mới nào. Tỷ lệ xuất hiện các biến cố kéo dài QT ≥ 3 là thấp, với các biến cố loạn nhịp thất không phổ biến. Nhìn chung, nguy cơ kéo dài QT có thể kiểm soát được với việc theo dõi điện tâm đồ, điều chỉnh liều quizartinib và hiệu chỉnh / loại bỏ các yếu tố nguy cơ bổ sung.

Giới thiệu về QuANTUM-First

QuANTUM-First là một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược toàn cầu đánh giá quizartinib kết hợp với cảm ứng cytarabine và anthracycline tiêu chuẩn và hóa trị liệu hợp nhất cytarabine tiêu chuẩn, và như đơn trị liệu tiếp tục sau khi củng cố, ở bệnh nhân người lớn từ 18-75 tuổi mới được chẩn đoán FLT3-ITD AML dương tính. Bệnh nhân được chia ngẫu nhiên 1: 1 thành hai nhóm điều trị để nhận quizartinib hoặc giả dược kết hợp với phác đồ dựa trên anthracycline và cytarabine. Bệnh nhân đủ điều kiện, bao gồm cả những người đã trải qua cấy ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT), tiếp tục với quizartinib hoặc giả dược trong tối đa 36 chu kỳ.

Điểm cuối của nghiên cứu chính là tỷ lệ sống sót tổng thể. Các tiêu chí phụ bao gồm tỷ lệ sống sót không có biến cố, tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn sau khởi phát (CR) và thuyên giảm hoàn toàn tổng hợp (CRc), và tỷ lệ bệnh nhân đạt được CR hoặc CRc với FLT3-ITD âm bệnh dư tối thiểu. Tính an toàn và dược động học, cùng với hiệu quả thăm dò và các điểm cuối của dấu ấn sinh học, cũng được đánh giá. QuANTUM-Lần đầu tiên thu nhận 539 bệnh nhân tại 193 địa điểm nghiên cứu trên khắp Châu Á, Châu Âu, Bắc Mỹ, Châu Đại Dương và Nam Mỹ. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập ClinicalTrials.gov.

Về bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính

Hơn 474.500 trường hợp mắc bệnh bạch cầu mới đã được báo cáo trên toàn cầu vào năm 2020 với hơn 311.500 trường hợp tử vong.4 Năm 2017, AML chiếm 23,1% tổng số ca bệnh bạch cầu trên toàn thế giới, và nó là một trong những loại bệnh bạch cầu phổ biến nhất ở người lớn.5,1 Tại Mỹ, ước tính có khoảng 20.050 trường hợp AML mới sẽ được chẩn đoán vào năm 2022 với tỷ lệ sống sót sau 5 năm được báo cáo là 30,5%.1,6

Phương pháp điều trị thông thường cho AML mới được chẩn đoán là hóa trị liệu tăng cường cảm ứng và củng cố với HSCT cho những bệnh nhân đủ điều kiện.7 Sự ra đời của các liệu pháp nhắm mục tiêu mới trong những năm gần đây đã bổ sung vào tiêu chuẩn chăm sóc và cải thiện kết quả cho một số bệnh nhân có phân nhóm AML được xác định về mặt phân tử.số 8 Tuy nhiên, vẫn cần cải thiện khả năng sống sót cho phần lớn bệnh nhân AML.7

Về FLT3-ITD

FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3) là một protein thụ thể tyrosine kinase thường được biểu hiện bởi các tế bào gốc tạo máu, đóng một vai trò quan trọng trong sự phát triển của tế bào, thúc đẩy sự tồn tại, tăng trưởng và biệt hóa của tế bào thông qua các con đường tín hiệu khác nhau.3 Các đột biến của gen FLT3, xảy ra ở khoảng 30% bệnh nhân AML, có thể thúc đẩy tín hiệu gây ung thư.3 FLT3-ITD (sao chép song song bên trong) là loại đột biến FLT3 phổ biến nhất trong AML, xảy ra ở khoảng 25% tổng số bệnh nhân mới được chẩn đoán, và có liên quan đến tăng nguy cơ tái phát và thời gian sống thêm ngắn hơn.3

Về Quizartinib

Quizartinib là một chất ức chế FLT3 loại II chọn lọc, có hiệu lực cao và hiện đang được phát triển lâm sàng để điều trị FLT3-ITD AML dương tính.4 Ngoài QuANTUM-First, chương trình phát triển quizartinib bao gồm thử nghiệm giai đoạn 1/2 ở bệnh nhân trẻ em và thanh niên bị tái phát / khó chữa FLT3-ITD AML dương tính ở Châu Âu và Bắc Mỹ. Một số nghiên cứu kết hợp giai đoạn 1/2 với quizartinib cũng đang được tiến hành tại Trung tâm Ung thư MD Anderson của Đại học Texas như một phần của sự hợp tác nghiên cứu chiến lược tập trung vào việc tăng tốc phát triển các liệu pháp đường ống Daiichi Sankyo cho AML.

Ngoài Đánh giá ưu tiên của FDA Hoa Kỳ, quizartinib đã nhận được Chỉ định theo dõi nhanh từ FDA để điều trị bệnh nhân người lớn mắc AML mới được chẩn đoán. FLT3-ITD dương tính, kết hợp với cảm ứng cytarabine và anthracycline chuẩn và hóa trị liệu hợp nhất cytarabine. Chỉ định Thuốc dành cho Trẻ mồ côi đã được cấp cho quizartinib để điều trị AML ở Châu Âu, Nhật Bản và Hoa Kỳ

Các ứng dụng theo quy định hiện đang được xem xét ở Châu Âu và Nhật Bản cho quizartinib trong điều trị bệnh nhân người lớn mắc AML mới được chẩn đoán. FLT3-ITD dương tính, kết hợp với cảm ứng cytarabine và anthracycline tiêu chuẩn và hóa trị liệu hợp nhất cytarabine, và như đơn trị liệu tiếp tục sau khi hợp nhất, dựa trên kết quả của thử nghiệm QuANTUM-First.

Quizartinib hiện đã được phê duyệt để sử dụng ở Nhật Bản để điều trị bệnh nhân người lớn bị tái phát / khó chữa FLT3-ITD AML, như được phát hiện bởi một thử nghiệm đã được phê duyệt. Quizartinib là một loại thuốc điều tra ở tất cả các quốc gia bên ngoài Nhật Bản.

Về Daiichi Sankyo

Daiichi Sankyo tận tâm tạo ra các phương thức mới và các loại thuốc cải tiến bằng cách tận dụng khoa học và công nghệ đẳng cấp thế giới của chúng tôi cho mục đích của chúng tôi “để góp phần làm phong phú thêm chất lượng cuộc sống trên toàn thế giới. ” Ngoài danh mục thuốc điều trị ung thư và bệnh tim mạch hiện tại của chúng tôi, Daiichi Sankyo chủ yếu tập trung vào việc phát triển các liệu pháp mới cho những người mắc bệnh ung thư cũng như các bệnh khác có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng. Với hơn 100 năm chuyên môn khoa học và sự hiện diện tại hơn 20 quốc gia, Daiichi Sankyo và 16.000 nhân viên của mình trên khắp thế giới dựa trên một di sản phong phú của sự đổi mới để hiện thực hóa Tầm nhìn 2030 của chúng tôi để trở thành một “Công ty chăm sóc sức khỏe toàn cầu đổi mới đóng góp vào sự phát triển bền vững của xã hội. ” Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập: www.daiichisankyo.com.

________________________________________________
Người giới thiệu:
1 Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ: Thống kê chính cho bệnh bạch cầu cấp dòng tủy. Cập nhật tháng 1 năm 2022.
2 Chương trình SEER của Viện Ung thư Quốc gia. Sự kiện về thống kê ung thư: Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính
3 Daver N và cộng sự. Bệnh bạch cầu. (2019) 33: 299–312.
4 Đài quan sát ung thư toàn cầu. Tờ thông tin dân số: Thế giới. Cập nhật tháng 3 năm 2021.
5 Đông Y và cộng sự. Exp Hematol Oncol. Năm 2020; 9: 14.
6 Chương trình SEER của Viện Ung thư Quốc gia. Sự kiện về số liệu ung thư: Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính
7 Daver và cộng sự. Ung thư máu J. Năm 2020; 10 (10): 107.
số 8 Ngắn và cộng sự. Khám phá ung thư. Năm 2020; 10: 506–25.

Nguồn: Daiichi Sankyo

Những bài viết liên quan

Quizartinib Lịch sử phê duyệt của FDA


Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published.