• Tất cả tin tức
• Người tiêu dùng
• chuyên nghiệp
• thuốc mới
• đường ống
• Các thử nghiệm lâm sàng
• Cảnh báo của FDA

Astellas công bố thông tin cập nhật về dữ liệu sơ bộ về an toàn và hiệu quả từ nghiên cứu FORTIS về điều tra AT845 ở người lớn mắc bệnh pompe khởi phát muộn

TOKYO, Ngày 22 tháng 2 năm 2023 /PRNewswire/ — Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, Chủ tịch và Giám đốc điều hành: Kenji Yasukawa, Ph.D., “Astellas”) hôm nay đã công bố bản cập nhật về dữ liệu hiệu quả và an toàn sơ bộ từ quá trình đánh giá thử nghiệm lâm sàng FORTIS Giai đoạn 1/2 đang diễn ra tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả thăm dò của AT845 nghiên cứu ở người lớn mắc bệnh Pompe khởi phát muộn (LOPD). Dữ liệu sẽ được trình bày trong buổi thuyết trình nền tảng tại 19^{thứ tự} THẾ GIỚI hàng nămhội nghị chuyên đề TRONG Orlando, Mỹ (Người đăng: #95). AT845 là một liệu pháp thay thế gen liên quan đến vi rút adeno (AAV) đang được nghiên cứu, được thiết kế để cung cấp một loại axit alpha-glucosidase chức năng của con người (GAA) trực tiếp trong tế bào cơ ở người lớn mắc bệnh LOPD.

Jordi Díaz-Manera, MD, Tiến sĩ, Giáo sư về Rối loạn thần kinh cơ và Cố vấn lâm sàng danh dự cho biết: “Có nhu cầu rất lớn đối với các phương pháp điều trị mới đối với các bệnh di truyền, suy nhược, tiến triển như LOPD vượt ra ngoài tiêu chuẩn của liệu pháp thay thế enzyme chăm sóc (ERT)”. Nhà di truyền học cho NHS Foundation Trust của Bệnh viện Newcastle tại Đại học Newcastle, Vương quốc Anh. “Các liệu pháp gen AAV có tiềm năng trở thành một phương pháp an toàn và hiệu quả để mang lại chức năng GAA gen trực tiếp đến các mô cơ ở bệnh nhân mắc LOPD.”

FORTIS là một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên ở người, đa trung tâm, nhãn mở, liều tăng dần Giai đoạn 1/2 đang diễn ra để xác định tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả thăm dò của AT845 ở người lớn mắc LOPD. kể từ Ngày 15 Tháng Chín^{thứ tự}2022, giới hạn dữ liệu, bốn người tham gia được truyền AT845 vào tĩnh mạch một lần, với hai liều ở liều 3×10¹³ mức liều vg/kg và hai liều ở 6×10¹³ mức liều vg/kg, với thời gian theo dõi an toàn lên đến 78 tuần trong thử nghiệm lâm sàng. Ba trong số bốn người tham gia đã ngừng ERT sau khi sử dụng AT845 và kết quả chức năng đo được của họ đã ổn định khi tắt ERT trong 19, 44 và 51 tuần tương ứng. Việc đánh giá liên tục những người tham gia được cho liều, bao gồm cả những người đã ngừng ERT, cho thấy sự ổn định liên tục của các điểm cuối chức năng của bệnh, bao gồm khả năng sống bắt buộc và bài kiểm tra đi bộ 6 phút. Các kết quả do bệnh nhân báo cáo về tình trạng mệt mỏi và các hoạt động hàng ngày (dành riêng cho Pompe) cũng có vẻ ổn định.

Việc truyền AT845 của mỗi người tham gia thường được dung nạp tốt và hầu hết các tác dụng phụ xuất hiện trong điều trị đều nhẹ (độ 1) và được coi là không liên quan đến điều trị nghiên cứu. Một phản ứng liên quan đến truyền dịch có thể xảy ra ở một người tham gia và được giải quyết bằng diphenhydramine và acetaminophen đường uống. Ba người tham gia đã phát triển bệnh viêm gan thoáng qua và được coi là có thể liên quan đến AT845. Trong mọi trường hợp, sự kiện được giải quyết bằng các sửa đổi đối với ức chế miễn dịch. Một biến cố bệnh đa dây thần kinh cảm giác ngoại biên độ 2 đã được báo cáo ở một người tham gia thử nghiệm 6×10¹³ vg/kg đoàn hệ, dẫn đến việc FDA tạm dừng lâm sàng trong tháng 6 năm 2022. FDA đã dỡ bỏ lệnh cấm lâm sàng này trong Tháng Giêng 2023.

“Chúng tôi rất vui mừng được chia sẻ những phát hiện mới này từ nghiên cứu lâm sàng FORTIS đang diễn ra về AT845. Những dữ liệu này, cùng với thông báo gần đây của chúng tôi về việc tạm dừng thử nghiệm lâm sàng FORTIS, là những bước phát triển rất tích cực cho chương trình,” ông cho biết Hà Trần, Giám đốc điều hành y tế của Astellas. “Dữ liệu sơ bộ được trình bày rất đáng khích lệ. Chúng tôi mong muốn tiếp tục thử nghiệm lâm sàng FORTIS khi chúng tôi tiến tới mục tiêu phát triển các liệu pháp gen cải tiến và mang đến các phương pháp điều trị tiềm năng mới cho những bệnh nhân có nhu cầu cao chưa được đáp ứng.”

Giới thiệu về bệnh Pompe

Bệnh Pompe là một bệnh chuyển hóa hiếm gặp, nghiêm trọng, di truyền lặn trên nhiễm sắc thể thường đặc trưng bởi sự thoái hóa thần kinh cơ tiến triển. Tỷ lệ mắc chung được ước tính là khoảng 1 trên 40.000 ca sinh¹mặc dù tần suất và tiến triển của bệnh thay đổi theo tuổi khởi phát, dân tộc và địa lý². Bệnh gây ra bởi đột biến trong axit alpha-glucosidase (GAA) gen ngăn chặn việc sản xuất và chức năng của một loại protein có tên là axit alpha-glucosidase (GAA). GAA chịu trách nhiệm chuyển hóa glycogen, và rối loạn chức năng hoặc không có protein này dẫn đến sự tích tụ glycogen trong các mô, chủ yếu ở cơ xương và cơ tim, nơi nó gây ra tổn thương cho cấu trúc và chức năng của mô. Hiện tại, phương pháp điều trị duy nhất được phê duyệt cho Pompe là liệu pháp thay thế enzyme (ERT), đây là phương pháp điều trị mãn tính được truyền hai tuần một lần và chỉ dựa vào sự hấp thu GAA của mô từ huyết tương.

Giới thiệu về AT845 để điều trị bệnh Pompe khởi phát muộn (LOPD)

Astellas đang phát triển AT845, một liệu pháp thay thế gen mới sử dụng vectơ AAV8 dưới một chất khởi động dành riêng cho cơ để cung cấp một bản sao chức năng của GAA gen, để điều trị LOPD trưởng thành. AT845 đang được điều tra để xác định xem nó có thể cung cấp chức năng GAA gen được tải nạp một cách hiệu quả để biểu hiện GAA trực tiếp trong các mô bị ảnh hưởng bởi bệnh, bao gồm cả cơ xương và cơ tim.

Giới thiệu về FORTIS

FORTIS (NCT04174105) là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người, đa trung tâm, nhãn mở, liều tăng dần Giai đoạn 1/2 để xác định xem AT845 có an toàn và có thể dung nạp được ở người lớn mắc bệnh Pompe khởi phát muộn (LOPD) hay không. Các điểm cuối chính của thử nghiệm là tính an toàn và khả năng dung nạp, cũng như các biện pháp hiệu quả, bao gồm thay đổi biểu hiện protein GAA cơ bắp và hoạt động của enzyme so với đường cơ sở. Các điểm cuối thứ cấp đánh giá sự cải thiện về các biện pháp hô hấp, độ bền và chất lượng cuộc sống.

Về Astellas

Astellas Pharma Inc. là một công ty dược phẩm tiến hành kinh doanh tại hơn 70 quốc gia trên thế giới. Chúng tôi đang thúc đẩy Phương pháp Tiếp cận Khu vực Tập trung được thiết kế để xác định các cơ hội tạo ra các loại thuốc mới liên tục để giải quyết các bệnh có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng bằng cách tập trung vào Sinh học và Phương thức. Hơn nữa, chúng tôi cũng đang nhìn xa hơn trọng tâm Rx nền tảng của mình để tạo ra các giải pháp chăm sóc sức khỏe Rx+® kết hợp chuyên môn và kiến ​​thức của chúng tôi với công nghệ tiên tiến trong các lĩnh vực khác nhau của các đối tác bên ngoài. Thông qua những nỗ lực này, Astellas luôn đi đầu trong việc thay đổi lĩnh vực chăm sóc sức khỏe để biến khoa học đổi mới thành GIÁ TRỊ cho bệnh nhân. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập trang web của chúng tôi tại https://www.astellas.com/en.

Giới thiệu về liệu pháp gen Astellas

Astellas Gene Therapies là một Trung tâm Xuất sắc của Astellas đang phát triển các loại thuốc di truyền có khả năng mang lại giá trị biến đổi cho bệnh nhân. Công cụ khám phá thuốc trị liệu gen của chúng tôi được xây dựng dựa trên khoa học đổi mới, nền tảng AAV đã được xác thực và khả năng sản xuất nội bộ hàng đầu trong ngành, đặc biệt tập trung vào các bệnh hiếm gặp về mắt, hệ thần kinh trung ương và hệ thần kinh cơ. Liệu pháp gen Astellas cũng sẽ thúc đẩy các chương trình liệu pháp gen Astellas bổ sung hướng tới nghiên cứu lâm sàng. Liệu pháp gen Astellas có trụ sở tại San Franciscovới các cơ sở sản xuất và phòng thí nghiệm tại Nam San Francisco, Calif., Sanford, NC và Tsukuba, Nhật Bản.

Ghi chú thận trọng của Astellas

Trong thông cáo báo chí này, các tuyên bố được đưa ra liên quan đến các kế hoạch, ước tính, chiến lược và niềm tin hiện tại cũng như các tuyên bố khác không phải là sự thật lịch sử là những tuyên bố hướng tới tương lai về hoạt động trong tương lai của Astellas. Những tuyên bố này dựa trên các giả định và niềm tin hiện tại của ban quản lý dựa trên thông tin hiện có và liên quan đến các rủi ro và sự không chắc chắn đã biết và chưa biết. Một số yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được thảo luận trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Những yếu tố đó bao gồm, nhưng không giới hạn ở: (i) thay đổi về điều kiện kinh tế nói chung, luật pháp và quy định liên quan đến thị trường dược phẩm, (ii) biến động tỷ giá hối đoái, (iii) trì hoãn ra mắt sản phẩm mới, (iv) Astellas không có khả năng tiếp thị các sản phẩm hiện tại và sản phẩm mới một cách hiệu quả, (v) Astellas không có khả năng tiếp tục nghiên cứu và phát triển hiệu quả các sản phẩm được khách hàng chấp nhận trong các thị trường cạnh tranh cao và (vi) các bên thứ ba vi phạm quyền sở hữu trí tuệ của Astellas. Thông tin về các sản phẩm dược phẩm (bao gồm cả các sản phẩm hiện đang được phát triển) có trong thông cáo báo chí này không nhằm mục đích quảng cáo hoặc tư vấn y tế.

Người giới thiệu

¹Kishnani, PS, et al. Hướng dẫn chẩn đoán và quản lý bệnh Pompe. Di truyền học trong y học: tạp chí chính thức của American College of Medical Genetics, 2006. Có sẵn từ: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3110959/
²Ausems MG, et al. Tần suất mắc bệnh dự trữ glycogen týp II ở Hà Lan: gợi ý cho chẩn đoán và tư vấn di truyền. Tạp chí European Journal of Human Genetics, 1999. Có sẵn từ: https://www.nature.com/articles/5200367.pdf?origin=ppub; Lin CY, et al. Bệnh Pompe ở Trung Quốc và chẩn đoán trước khi sinh bằng cách xác định hoạt động của alpha-glucosidase. Tạp chí về bệnh chuyển hóa di truyền, 1987. Có sẵn từ: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/3106710/; Hirschhorn R, và cộng sự. Nghiên cứu nhi khoa, 2004; Bashan N, et al. Bệnh dự trữ glycogen loại II ở Người israel. Tạp chí Khoa học Y tế Israel, 1988. Có sẵn từ: https://europepmc.org/article/med/3132435; Meikle PJ, et al. Tỷ lệ rối loạn lưu trữ lysosomal. JAMA, 1999. Có sẵn từ: https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/188380

NGUỒN Astellas Pharma Inc.

Ngày đăng: Tháng 2 năm 2023